Sareptan osakkeet laskevat 37 %, kun FDA kyseenalaistaa keskeisen geeniterapian tulevaisuuden

Sarepta Therapeuticsin osakkeet laskivat perjantaina lähes 37 % sen jälkeen, kun tuli ilmi, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto harkitsee yhtiön Duchennen lihasdystrofian (DMD) lippulaivageeniterapian Elevidysin jakelun lopettamista.

Siirto tapahtuu keskellä meneillään olevaa tutkimusta useista potilaiden kuolemista, jotka liittyvät Sareptan geeniterapiaohjelmiin.

Asiaan perehtynyt lähde kertoi CNBC:lle, että FDA valmistautuu pyytämään Sareptaa keskeyttämään vapaaehtoisesti Elevidys-toimitukset, vaikka virasto ei ole vielä virallisesti ottanut yhteyttä yhtiöön.

Sarepta sanoi, ettei se ollut saanut suoraa viestintää FDA:lta perjantaihin mennessä.

Erikseen FDA:n komissaari Marty Makary vahvisti Bloomberg Newsille, että virasto tarkastelee, pitäisikö Elevidysin pysyä markkinoilla, mikä herättää pelkoa siitä, että Sareptan ensisijainen kaupallinen tuote voidaan vetää kokonaan pois.

Kuolemantapaukset herättävät uudelleen pitkäaikaiset turvallisuushuolet

FDA:n huolenaiheet seuraavat kahden teini-ikäisen pojan kuolemaa maksan vajaatoimintaan aiemmin tänä vuonna Elevidys-hoidon jälkeen.

Kolmas potilas, joka osallistui vaiheen 1 tutkimukseen erilaisella Sarepta-geeniterapialla, kuoli myös äskettäin.

Vaikka hoidot eroavat toisistaan tavoitteiltaan, molemmissa käytetään samaa annostelumekanismia, mikä lisää laajempia turvallisuusongelmia.

Elevidys on ollut kiistanalainen alusta alkaen.

Alun perin ehdollinen hyväksyntä myönnettiin vuonna 2023 4–5-vuotiaille DMD-potilaille, jotka pystyivät vielä kävelemään, mutta sen hyväksyntää laajennettiin vuonna 2024 koskemaan kaikkia 4-vuotiaita ja sitä vanhempia avopotilaita sekä ehdollisesti ei-ambulatorisia potilaita.

Jälkimmäinen päätös herätti kritiikkiä, koska kliiniset tiedot osoittivat heikompaa näyttöä tehosta tässä ryhmässä.

Lisää huolenaiheita syntyi, kun Elevidys ei saavuttanut ensisijaista tavoitettaan vaiheen 3 tutkimuksessa.

Siitä huolimatta entinen FDA:n virkamies Peter Marks asettui Sareptan puolelle ja vetosi tutkimuksen toissijaisiin hyötyihin perustelemaan laajennettua hyväksyntää.

Baird alentaa Sareptan osakkeita; analyytikot varoittavat vakavista seurauksista, jos Elevidys-hyväksyntä peruutetaan

Sääntelytutkimus on antanut iskun Sareptalle, jonka tulot ovat vahvasti riippuvaisia Elevidysistä.

Hoidon osuus Sareptan kokonaisnettoliikevaihdosta oli yli puolet.

Kun yhtiön osakkeet ovat nyt laskeneet yli 87 % vuoden alusta, sijoittajat valmistautuvat mahdollisuuteen, että FDA voi peruuttaa hyväksynnän kokonaan.

BMO Capital Marketsin analyytikko Kostas Biliouris huomautti, että vaikka myös muut geeniterapiat, kuten Novartiksen Zolgensma, ovat kohdanneet turvallisuusongelmia, Zolgensman selkeä hyöty oikeuttaa riskin.

"Siksi kuolemilla on täällä niin paljon merkitystä verrattuna esimerkiksi Zolgensmaan", Biliouris sanoi.

Yhtiö on lopettanut Elevidysin toimittamisen ei-ambulatorisille potilaille, kun se arvioi vaihtoehtoisia toimitustapoja.

Silti Sareptan johtajat väittävät, että lääke voisi tuoda 500 miljoonaa dollaria vuodessa, vaikka se rajoittuisi avopotilaiden hoitoon.

Yhtiön tulevaisuus riippuu nyt FDA:n päätöksestä. "Jos FDA vetää Elevidysin markkinoilta", Biliouris varoitti, "Sarepta on valmis."

"Vaikka SRP-9004:n kehitys on lopetettu, uskomme, että kuolema voi johtaa SRP-9003:n turvallisuusprofiilin laajempaan tarkasteluun ennen sen BLA-hakemusta ja voi vaikuttaa kaupalliseen etuun, jos se hyväksytään", välitys William Blair sanoi.

Baird alensi Sarepta Therapeuticsin luokituksen neutraaliksi Outperformista 15 dollarin hintatavoitteella.