Sareptan osakkeet nousivat 36 % sen jälkeen, kun FDA hyväksyi Elevidys-toimitusten osittaisen jatkamisen

Sarepta Therapeuticsin osakkeet hyppäsivät yli 36 % tiistaina ennakkokaupankäynnissä sen jälkeen, kun yhtiö ilmoitti saaneensa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksynnän käynnistää uudelleen lippulaivageeniterapiansa Elevidysin toimitukset Yhdysvalloissa.

Siirto antaa biotekniikkayritykselle kaivattua hengähdystilaa sen jälkeen, kun se on ollut kuukausien paineen alla potilasryhmän kuolemantapausten jälkeen, mikä herättää kysymyksiä sen johtavan tuloja tuottavan Duchennen lihasdystrofian (DMD) tuotteen, Elevidysin, tulevaisuudesta.

Lähetykset käynnistyvät uudelleen FDA:n tarkistuksen jälkeen

Sarepta ilmoitti maanantaina, että se aloittaa uudelleen Elevidysin jakelun avopotilaille Yhdysvalloissa FDA:n suosituksen mukaisesti poistaa vapaaehtoinen kuljetus.

Toimenpide tapahtui sen jälkeen, kun 8-vuotiaan lapsen kuolemaa Brasiliassa tutkittiin virallisesti, mutta se ei löytänyt mitään yhteyttä terapiaan.

Toimitukset potilaille, jotka eivät pysty kävelemään itsenäisesti, on pysäytetty, kun sääntelyviranomaiset ja yritys tarkastelevat turvallisuustietoja kahden teini-ikäisen kuoleman jälkeen Yhdysvalloissa aiemmin tänä vuonna.

Taloudelliset näkymät paranevat

Wall Street reagoi uutiseen voimakkaasti. Analyytikot sanoivat, että kyky jatkaa rajoitettuja toimituksia elvyttää Sareptan lyhyen aikavälin taloudellisten riskien vähentämissuunnitelmia, koska sillä on maksu kumppanilleen Arrowhead Pharmaceuticalsille (ARWR. O) ja säilyttää pääsyn velkajärjestelyihin.

"FDA:n suositus ja kaupallisen hoidon jatkaminen Yhdysvalloissa käytännössä eliminoivat riskin, että Elevidys vedetään virallisesti pois markkinoilta", William Blairin analyytikko Sami Corwin sanoi.

Tämä päätös on suuri voitto Sareptalle, jonka osakkeet laskivat yli 80 % maaliskuusta lähtien sen jälkeen, kun Elevidysiin liittyvästä alkuperäisestä kuolemasta raportoitiin. Osakkeet nousivat 36 % 18,85 dollariin tiistain alussa.

Pitkittyneet markkinahuolet

Nopeasta käänteestä huolimatta analyytikot varoittivat, että kuolemantapausten mainehaitta voi vahingoittaa yhtiön liiketoiminnan vauhtia.

Elevidyn käyttöönottoa voidaan pian rajoittaa potilaiden ja lääkäreiden epäröinnin vuoksi, vaikka kelpoisten henkilöiden pääsy paranee.

"Nähtäväksi jää, kuinka potilaiden kuolemia koskevat uutisotsikot vaikuttavat kaupalliseen kiinnostukseen lähitulevaisuudessa", Corwinin mukaan.

Lääke, joka oli hyväksytty DMD:n hoitoon käveltävillä potilailla, kohtasi kasvavaa epävarmuutta, kun Sareptan maailmanlaajuinen toiminta häiriintyi.

Osakas Roche (ROG. S) oli myös viivästyttänyt toimituksia tietyille Yhdysvaltojen ulkopuolisille alueille, mikä herätti sijoittajien keskuudessa huolta lääkkeen pitkän aikavälin kestävyydestä.

Eteneminen on edelleen epävarmaa

Vaikka FDA:n havainnot Brasilian tapauksessa antavat jonkin verran varmuutta, Sareptan tuleva reitti on edelleen riippuvainen laajemmasta sääntelyn selkeydestä ja meneillään olevien turvallisuusarviointien tuloksista.

Yhtiö ei ole tarjonnut päivitystä siitä, milloin tai jatkuvatko toimitukset ei-ambulatorisille potilaille.

Toistaiseksi Elevidys-toimitusten uudelleenkäynnistäminen osalle potilaita on Sareptalle keskeinen voitto, sillä se lieventää joitakin kiireellisimpiä markkinauhkia ja vakauttaa sen taloudellista asemaa.

Havaitsemiseen ja saatavuuteen liittyvien ratkaisemattomien ongelmien vuoksi yrityksen toipuminen on kuitenkin edelleen kesken.