Outlook Therapeutics putoaa yli 52 % sen jälkeen, kun FDA hylkäsi märän AMD-lääkkeen

Outlook Therapeuticsin osakkeet laskivat jyrkästi torstaina sen jälkeen, kun Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hylkäsi yhtiön hakemuksen kokeellisesta silmälääkkeestään ONS-5010:stä, joka on ehdotettu hoito märkään ikään liittyvään silmänpohjan rappeutumiseen (märkä AMD).

Päätös oli merkittävä takaisku New Jerseyssä toimivan yrityksen pyrkimyksille päästä näköhoitojen markkinoille Yhdysvalloissa.

Osake romahti yli 52 % alkukaupankäynnissä sen jälkeen, kun se oli pudonnut jopa 71 % ennakkomarkkinaistunnossa.

Jos tappiot jatkuvat koko päivän, näkymät ovat matkalla jyrkimpään yhden päivän laskuun yli yhdeksään kuukauteen.

FDA vetoaa tehotietojen puutteeseen

Outlook paljasti, että FDA antoi täydellisen vastauskirjeen, jossa sanottiin, että yhtiön hakemus ei tarjonnut merkittävää näyttöä tehokkuudesta.

Virasto suositteli vahvistavien kliinisten tietojen toimittamista ennen kuin se harkitsee hyväksyntää uudelleen.

Tämä on toinen kerta, kun sääntelyviranomainen on kieltäytynyt hyväksymästä ONS-5010:tä.

Elokuussa 2023 FDA hylkäsi yhtiön alkuperäisen hakemuksen vedoten kemian, valmistuksen ja valvonnan puutteisiin sekä vahvemman kliinisen näytön tarpeeseen.

Outlook jätti hakemuksensa uudelleen helmikuussa 2025, ja FDA hyväksyi sen tarkistettavaksi huhtikuussa päätöksen määräajalla 27. elokuuta.

Toimitusjohtaja Bob Jahr ilmaisi pettymyksensä, mutta korosti, että yhtiö aikoo tavata viraston saadakseen selvyyttä tarvittavista lisätiedoista.

"Vaikka olemme erittäin pettyneitä tähän tulokseen, aiomme tehdä tiivistä yhteistyötä FDA:n kanssa ymmärtääksemme seuraavat askeleet", hän sanoi.

Lääkkeiden hyväksymisen jatkuvat haasteet

FDA:n hylkääminen seuraa useita esteitä Outlookille.

Yhtiö peruutti hakemuksensa vuonna 2022 sen jälkeen, kun sääntelyviranomainen pyysi lisätietoja, eikä sen uudelleen toimitettu hakemus onnistunut poistamaan huolenaiheita viime vuonna.

Myös kliiniset tiedot ovat herättäneet kysymyksiä. Keskeisessä tutkimuksessaan, jossa verrattiin ONS-5010:tä Rochen Lucentisiin, hoito ei osoittanut vastaavaa suorituskykyä kahdeksan viikon kohdalla.

Tämä asettaa Outlookin epäedulliseen asemaan vakiintuneisiin kilpailijoihin, kuten Rochen Lucentisiin ja Vabysmoon sekä Regeneronin Eyleaan, joita kaikkia käytetään laajalti Yhdysvalloissa.

Taloudelliset paineet ja Euroopan kehitys

Takaisku tulee, kun Outlook yrittää muuttua kaupallisen vaiheen yritykseksi.

ONS-5010, jota markkinoidaan Euroopassa tuotenimellä Lytenava, on jo saanut hyväksynnän Euroopan komissiolta ja Ison-Britannian sääntelyviranomaisilta.

Sitä on saatavana Saksassa ja Isossa-Britanniassa märkään AMD:hen, joka aiheuttaa hämärtynyttä tai heikentynyttä keskusnäköä ja on johtava sokeuden syy iäkkäillä aikuisilla.

Kolmannen vuosineljänneksen 1,5 miljoonan dollarin liikevaihto tuli pääasiassa Lytenavan varhaisesta myynnistä Saksassa ja Isossa-Britanniassa, mikä oli yrityksen ensimmäinen kaupallinen liikevaihto.

Johto korosti tätä tärkeänä virstanpylväänä Yhdysvaltojen sääntelyhaasteista huolimatta.

Yhtiö raportoi muuten osakkeenomistajille kuuluvan nettotappion olevan 20,2 miljoonaa dollaria eli 0,55 dollaria osakkeelta, mikä kaventui vuotta aiemmasta 0,89 dollarin osakekohtaisesta tappiosta.

Oikaistu nettotappio oli 15,8 miljoonaa dollaria, kun se edellisenä vuonna oli 19,2 miljoonaa dollaria.

Tulevaisuudennäkymät

Vaikka FDA:n viimeisin hylkäys herättää epäilyksiä ONS-5010:n etenemisestä Yhdysvalloissa, yhtiö luottaa kansainväliseen myyntiin strategiansa ylläpitämiseksi.

Se aikoo jatkaa laajentumista Euroopan markkinoille ja etsiä samalla selvyyttä Yhdysvaltain sääntelyviranomaisten tyydyttämiseksi tarvittavista lisätehotiedoista.

Sijoittajille viimeaikainen kehitys korostaa riskejä, joita pienemmät biotekniikkayritykset kohtaavat, jotka pyrkivät kilpailemaan tiukasti säännellyillä ja kilpailluilla markkinoilla.