Abeona Therapeutics (ABEO)

Son principal produit commercial est ZEVASKYN, également connu sous le nom de prademagene zamikeracel, une thérapie génique autologue à base cellulaire destinée à l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. La RDEB est une maladie cutanée héréditaire rare causée par des mutations affectant le collagène de type VII, rendant les patients sujets à de graves cloques, des plaies chroniques, des cicatrices, des douleurs et un risque d’infection. ZEVASKYN utilise les propres cellules du patient, génétiquement modifiées puis réadministrées sous forme de feuillets cutanés bio-ingénierés destinés à traiter les plaies associées à la maladie.

Au-delà de son activité au stade commercial dans la RDEB, Abeona maintient un portefeuille de développement comprenant des candidats de thérapie génique fondés sur l’AAV pour des maladies ophtalmiques présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits. Les vecteurs AAV sont largement utilisés en médecine génétique car ils peuvent acheminer du matériel génétique thérapeutique vers des tissus ciblés, y compris l’œil, où une administration localisée peut être possible.

En tant que société de biotechnologie cotée, l’activité d’Abeona est façonnée par l’exécution de la fabrication, les exigences réglementaires, l’accès des patients et l’adoption par des centres de traitement spécialisés. Sa position est distinctive car elle associe une expertise en thérapie génique des maladies rares à un produit visant l’un des troubles dermatologiques génétiques les plus sévères, tout en continuant à développer des opportunités de pipeline dans les maladies oculaires héréditaires.