Arrowhead Research (ARWR)

Les recherches d’Arrowhead couvrent plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les maladies cardiométaboliques, les troubles hépatiques, les affections pulmonaires, les maladies musculaires, les troubles du système nerveux central et les maladies médiées par le complément. Bon nombre de ses programmes ciblent des affections influencées par la génétique ou des maladies pour lesquelles une cible protéique clairement définie peut être liée aux résultats chez les patients. Le pipeline de l’entreprise a inclus des candidats pour les troubles du cholestérol et des triglycérides, le déficit en alpha-1 antitrypsine, des affections liées à l’hépatite, ainsi que d’autres maladies rares ou graves.

Un élément central de la stratégie d’Arrowhead est sa plateforme Targeted RNAi Molecule, ou TRiM, conçue pour améliorer l’administration de thérapeutiques RNAi vers des tissus comme le foie et au-delà. L’entreprise développe certains actifs de manière indépendante et s’appuie également sur des collaborations avec de grands groupes pharmaceutiques pour faire progresser certains programmes.

En tant que société de biotechnologie au stade clinique, les perspectives d’Arrowhead dépendent des données d’essais, de l’examen réglementaire, de l’exécution industrielle et de l’évolution de la concurrence dans la médecine fondée sur l’ARN. Son trait distinctif réside dans l’utilisation étendue de la technologie RNAi pour traiter les maladies au niveau du message génétique, avec pour objectif d’arrêter la production de protéines nocives plutôt que de seulement traiter les symptômes en aval.