Opus Genetics (IRD)

Le pipeline de la société repose en grande partie sur des programmes de thérapie génique utilisant le virus adéno-associé, ou AAV. Les vecteurs AAV sont largement utilisés en médecine génétique car ils peuvent délivrer du matériel génétique fonctionnel à des cellules ciblées, y compris les cellules de l’œil. Opus Genetics applique cette approche aux maladies rétiniennes causées par des mutations génétiques spécifiques, dans le but de traiter les mécanismes biologiques sous-jacents de la maladie plutôt que de simplement gérer les symptômes.

Ses principaux programmes comprennent OPGx-LCA5, qui cible l’amaurose congénitale de Leber associée aux mutations du gène LCA5, et OPGx-BEST1, qui vise la dégénérescence rétinienne liée aux mutations du gène BEST1. D’autres candidats en développement ciblent notamment les gènes RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 et MERTK, ce qui confère à la société un portefeuille couvrant plusieurs troubles rétiniens héréditaires rares.

Opus Genetics opère comme une seule activité axée sur des produits liés à la santé visuelle et à la performance visuelle. En tant que société au stade clinique, elle est principalement engagée dans la recherche, le développement préclinique, les essais cliniques, la planification réglementaire et les travaux de fabrication nécessaires pour faire progresser des thérapies potentielles.

La société se distingue par sa concentration sur des maladies oculaires définies génétiquement, pour lesquelles le diagnostic peut être associé à une mutation spécifique et où une administration localisée à la rétine peut permettre un traitement ciblé. Ses perspectives dépendent de l’avancement des essais cliniques, des données de sécurité et d’efficacité, des décisions réglementaires et de sa capacité à étendre le développement spécialisé de la thérapie génique.