Abeona Therapeutics (ABEO)

Το κύριο εμπορικό της προϊόν είναι το ZEVASKYN, γνωστό και ως prademagene zamikeracel, μια αυτόλογη κυτταρική γονιδιακή θεραπεία για την υπολειπόμενη δυστροφική πομφολυγώδη επιδερμόλυση. Η RDEB είναι μια σπάνια κληρονομική δερματική διαταραχή που προκαλείται από μεταλλάξεις οι οποίες επηρεάζουν το κολλαγόνο τύπου VII, καθιστώντας τους ασθενείς επιρρεπείς σε σοβαρές φουσκάλες, χρόνιες πληγές, ουλοποίηση, πόνο και κίνδυνο λοίμωξης. Το ZEVASKYN χρησιμοποιεί τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς, τα οποία τροποποιούνται γενετικά και στη συνέχεια επανεισάγονται ως βιομηχανικά κατασκευασμένα φύλλα δέρματος με στόχο τη θεραπεία των πληγών που σχετίζονται με τη νόσο.

Πέρα από το έργο της στο εμπορικό στάδιο για την RDEB, η Abeona διατηρεί ένα χαρτοφυλάκιο ανάπτυξης που περιλαμβάνει υποψήφιες γονιδιακές θεραπείες βασισμένες σε AAV για οφθαλμικές παθήσεις με σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Οι φορείς AAV χρησιμοποιούνται ευρέως στη γενετική ιατρική, επειδή μπορούν να μεταφέρουν θεραπευτικό γενετικό υλικό σε στοχευμένους ιστούς, συμπεριλαμβανομένου του οφθαλμού, όπου μπορεί να είναι δυνατή η τοπική χορήγηση.

Ως εισηγμένη εταιρεία βιοτεχνολογίας, η επιχειρηματική δραστηριότητα της Abeona διαμορφώνεται από την εκτέλεση της παραγωγής, τις κανονιστικές απαιτήσεις, την πρόσβαση των ασθενών και την υιοθέτηση από εξειδικευμένα θεραπευτικά κέντρα. Η θέση της είναι διακριτή, επειδή συνδυάζει τεχνογνωσία στη γονιδιακή θεραπεία σπάνιων ασθενειών με ένα προϊόν που στοχεύει μία από τις πιο σοβαρές γενετικές δερματολογικές διαταραχές, ενώ παράλληλα συνεχίζει να επιδιώκει ευκαιρίες στο pipeline για κληρονομικές οφθαλμικές παθήσεις.