Precision BioSciences (DTIL)

Το ARCUS βασίζεται σε μηχανικά σχεδιασμένες νουκλεάσες που μπορούν να προγραμματιστούν ώστε να κόβουν το DNA σε επιλεγμένες θέσεις. Η Precision BioSciences χρησιμοποιεί την πλατφόρμα για διάφορους τύπους τροποποιήσεων, συμπεριλαμβανομένων της εισαγωγής, της εξάλειψης και της εκτομής. Η εισαγωγή γονιδίων επιδιώκει να προσθέσει λειτουργικό γενετικό υλικό, ώστε να μπορεί να αποκατασταθεί μια ελλείπουσα ή ελαττωματική λειτουργία. Η εξάλειψη μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την αφαίρεση ανεπιθύμητου γενετικού υλικού, όπως το ιικό DNA. Η εκτομή περιλαμβάνει την αφαίρεση μεγαλύτερων ελαττωματικών τμημάτων DNA, συμπεριλαμβανομένων προσεγγίσεων που μπορεί να χρησιμοποιούν δύο νουκλεάσες ARCUS, οι οποίες χορηγούνται μαζί σε έναν και μόνο φορέα αδενοσχετιζόμενου ιού, ή AAV.

Η εταιρεία δραστηριοποιείται σε έναν ανταγωνιστικό τομέα της βιοτεχνολογίας που περιλαμβάνει και άλλες τεχνολογίες γονιδιακής επεξεργασίας, όπως συστήματα βασισμένα στο CRISPR, base editing και prime editing. Η στρατηγική της Precision BioSciences επικεντρώνεται στο να αποδείξει ότι το ARCUS μπορεί να προσφέρει διαφοροποιημένες δυνατότητες επεξεργασίας, ιδιαίτερα όπου μπορεί να είναι σημαντικές οι συμπαγείς νουκλεάσες, η ειδική στόχευση ή οι μεγαλύτερες τροποποιήσεις DNA.

Για τους επενδυτές, η DTIL αντιπροσωπεύει έκθεση σε θεραπευτική καινοτομία πρώιμου σταδίου, με τους κινδύνους που είναι τυπικοί για την κλινική βιοτεχνολογία. Βασικά σημεία προς εξέταση είναι η πρόοδος των κλινικών δοκιμών, τα δεδομένα ασφάλειας και διάρκειας, οι ρυθμιστικές αλληλεπιδράσεις, η εκτέλεση της παραγωγής, η πνευματική ιδιοκτησία και η ικανότητα της εταιρείας να χρηματοδοτεί την ανάπτυξη. Η ελκυστικότητά της βασίζεται στις δυνατότητες μιας ιδιόκτητης πλατφόρμας επεξεργασίας να παράγει φάρμακα για ασθένειες που είναι δύσκολο να αντιμετωπιστούν με συμβατικές θεραπείες.