Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Η Ionis έχει διαδραματίσει κεντρικό ρόλο στο να φτάσουν στους ασθενείς πολλαπλά φάρμακα που στοχεύουν το RNA. Η συνεργασία της με τη Biogen οδήγησε στο Spinraza, μια θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, η οποία αποτέλεσε σημαντική επιβεβαίωση της τεχνολογίας antisense μετά την κυκλοφορία της το 2016. Η συνεργασία με τη Biogen οδήγησε επίσης στο Qalsody, μια θεραπεία για την ALS που κυκλοφόρησε το 2023. Μέσω της Akcea, της θυγατρικής της με επίκεντρο τον καρδιαγγειακό τομέα, η Ionis εμπορευματοποίησε το Tegsedi για την κληρονομική αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης και το Waylivra για ορισμένες διαταραχές λιπιδίων στην Ευρώπη. Η εταιρεία συνεργάζεται επίσης με την AstraZeneca, μεταξύ άλλων για το Wainua, μια θεραπεία για την πολυνευροπάθεια που σχετίζεται με κληρονομική αμυλοείδωση διαμεσολαβούμενη από τρανσθυρετίνη.

Βασικό χαρακτηριστικό της Ionis είναι το υβριδικό της μοντέλο: αναπτύσσει φάρμακα τόσο ανεξάρτητα όσο και μαζί με μεγαλύτερους φαρμακευτικούς εταίρους. Αυτό της επιτρέπει να μοιράζεται τον κίνδυνο ανάπτυξης, διατηρώντας παράλληλα τη δυνατότητα να δημιουργήσει τη δική της εμπορική υποδομή. Οι πρώτες ανεξάρτητες κυκλοφορίες της, το Tryngolza για το σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας και το Dawnzera για το κληρονομικό αγγειοοίδημα, σηματοδοτούν μια στροφή προς μια πιο πλήρως καθετοποιημένη εταιρεία βιοτεχνολογίας. Για τους επενδυτές, η Ionis προσφέρει έκθεση στον αναπτυσσόμενο τομέα των θεραπειών που βασίζονται στο RNA, με την αξία να συνδέεται με την κλινική εκτέλεση, τα ρυθμιστικά αποτελέσματα, τα οικονομικά των συνεργασιών και την υιοθέτηση των εμπορικών της φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες.