Opus Genetics (IRD)

Το pipeline της εταιρείας βασίζεται σε μεγάλο βαθμό σε προγράμματα γονιδιακής θεραπείας με αδενοσχετιζόμενο ιό, ή AAV. Οι φορείς AAV χρησιμοποιούνται ευρέως στη γενετική ιατρική, επειδή μπορούν να μεταφέρουν λειτουργικό γενετικό υλικό σε στοχευμένα κύτταρα, συμπεριλαμβανομένων των κυττάρων του οφθαλμού. Η Opus Genetics εφαρμόζει αυτή την προσέγγιση σε παθήσεις του αμφιβληστροειδούς που προκαλούνται από συγκεκριμένες γενετικές μεταλλάξεις, με στόχο να αντιμετωπίσει τους υποκείμενους βιολογικούς μηχανισμούς της νόσου αντί να περιορίζεται μόνο στη διαχείριση των συμπτωμάτων.

Στα κύρια προγράμματά της περιλαμβάνονται το OPGx-LCA5, το οποίο στοχεύει τη συγγενή αμαύρωση Leber που σχετίζεται με μεταλλάξεις του LCA5, και το OPGx-BEST1, το οποίο απευθύνεται σε εκφύλιση του αμφιβληστροειδούς που συνδέεται με μεταλλάξεις του BEST1. Πρόσθετοι υποψήφιοι υπό ανάπτυξη στοχεύουν γονίδια όπως τα RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 και MERTK, προσφέροντας στην εταιρεία ένα χαρτοφυλάκιο που καλύπτει αρκετές σπάνιες κληρονομικές διαταραχές του αμφιβληστροειδούς.

Η Opus Genetics λειτουργεί ως μία ενιαία επιχείρηση με επίκεντρο προϊόντα που σχετίζονται με την υγεία της όρασης και την οπτική απόδοση. Ως εταιρεία κλινικού σταδίου, δραστηριοποιείται κυρίως στην έρευνα, την προκλινική ανάπτυξη, τις κλινικές δοκιμές, τον ρυθμιστικό σχεδιασμό και το έργο παραγωγής που απαιτείται για την προώθηση πιθανών θεραπειών.

Η εταιρεία ξεχωρίζει επειδή επικεντρώνεται σε γενετικά καθορισμένες οφθαλμικές παθήσεις, όπου η διάγνωση μπορεί να συνδεθεί με μια συγκεκριμένη μετάλλαξη και όπου η τοπική χορήγηση στον αμφιβληστροειδή μπορεί να επιτρέψει στοχευμένη θεραπεία. Οι προοπτικές της εξαρτώνται από την πρόοδο των κλινικών δοκιμών, τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, τα ρυθμιστικά αποτελέσματα και την ικανότητα κλιμάκωσης της εξειδικευμένης ανάπτυξης γονιδιακής θεραπείας.