La FDA accetta la domanda di autorizzazione alla commercializzazione (NDA) di Tonix per il farmaco non oppioide per la fibromialgia TNX-102 SL

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la sua domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) per TNX-102 SL, un analgesico non oppioide ad azione centrale progettato per la gestione della fibromialgia.

Si prevede che la FDA assegni una data obiettivo per l'azione ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) nella sua lettera del 74° giorno, in cui confermerà anche se è stata concessa la revisione prioritaria.

L'accettazione dell'NDA rappresenta un traguardo significativo, poiché TNX-102 SL ha il potenziale per diventare il primo nuovo farmaco per la fibromialgia in oltre 15 anni.

Il farmaco potrebbe anche rappresentare il primo membro di una nuova classe di analgesici per la gestione della patologia.

Fibromialgia e bisogni medici insoddisfatti

La fibromialgia colpisce oltre 10 milioni di adulti negli Stati Uniti, con un impatto sproporzionato sulle donne.

Nonostante la sua diffusione, da oltre un decennio non sono state approvate nuove opzioni di trattamento per questa patologia, lasciando ai pazienti poche scelte.

Secondo il CEO di Tonix, il dott. Seth Lederman, molti pazienti affetti da fibromialgia vengono prescritti oppioidi entro 18 mesi dalla diagnosi, nonostante i rischi associati di dipendenza.

"La comunità affetta da fibromialgia attende un nuovo farmaco da oltre 15 anni", ha affermato il dott. Lederman. "TNX-102 SL ha il potenziale per colmare questa lacuna e offrire ai pazienti un'alternativa più sicura ed efficace".

TNX-102 SL, un compresse sublinguale di ciclobenzaprina HCl da 5,6 mg, è un farmaco designato Fast Track.

Questo status, concesso dalla FDA nel luglio 2024, sottolinea l'importanza del trattamento nel soddisfare un bisogno medico insoddisfatto.

Dati di efficacia e sicurezza provenienti dagli studi di fase 3

La presentazione all'NDA è supportata dai risultati di due studi clinici pivotal di Fase 3, RELIEF e RESILIENT, entrambi i quali hanno dimostrato un'efficacia significativa nella riduzione del dolore quotidiano associato alla fibromialgia.

Lo studio RELIEF, concluso a dicembre 2020, ha raggiunto il suo obiettivo primario, dimostrando una riduzione statisticamente significativa del dolore rispetto al placebo (p=0,010).

Lo studio di conferma RESILIENT, completato a dicembre 2023, ha rafforzato questi risultati con un valore p più elevato, pari a 0,00005.

Entrambe le sperimentazioni hanno valutato TNX-102 SL come trattamento da assumere prima di andare a letto per un periodo di 14 settimane.

Il farmaco è stato generalmente ben tollerato, con l'effetto collaterale più comune rappresentato da un temporaneo intorpidimento della lingua o della bocca, che è stato lieve e raramente ha portato all'interruzione del trattamento.

Eventi avversi sistemici, esclusi i casi di COVID-19, sono stati osservati in meno del 4% dei partecipanti.

Tonix ha sottolineato che i dati sulla sicurezza e l'efficacia soddisfano i criteri richiesti per l'approvazione della FDA, senza che siano state identificate nuove preoccupazioni sulla sicurezza durante gli studi.