Saham Arcturus Therapeutics menjunam 56% selepas keputusan ubat CF fasa 2 bercampur

Saham Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) jatuh lebih daripada 56% pada hari Rabu selepas syarikat itu melaporkan keputusan interim daripada kajian Fasa 2 ARCT-032, terapi mRNA yang disedut untuk fibrosis sistik (CF), yang gagal menunjukkan peningkatan yang bermakna dalam fungsi paru-paru.

Penjualan mendadak itu mencerminkan kekecewaan pelabur dengan data keberkesanan awal walaupun penekanan syarikat untuk menggalakkan keselamatan dan trend pengurangan lendir.

Data interim bercampur daripada percubaan Fasa 2

Syarikat bioteknologi yang berpangkalan di San Diego, yang memberi tumpuan kepada ubat-ubatan mRNA, mengumumkan bahawa ARCT-032 secara amnya selamat dan boleh diterima dengan baik dalam kohort kedua percubaan peringkat pertengahan yang sedang berlangsung.

Kohort itu termasuk enam orang dewasa dengan fibrosis sistik Kelas I, yang menerima dos harian 10 mg dalam tempoh 28 hari.

Menurut syarikat itu, analisis utama yang membandingkan fungsi paru-paru (FEV₁) dari Hari 1 hingga Hari 28 tidak menunjukkan peningkatan yang bermakna.

FEV₁, atau isipadu ekspirasi paksa, adalah ukuran utama fungsi paru-paru yang digunakan untuk menilai keberkesanan rawatan CF.

Walau bagaimanapun, Arcturus menekankan bahawa imbasan CT resolusi tinggi mendedahkan tanda-tanda peningkatan yang menggalakkan, dengan pengurangan beban lendir diperhatikan pada empat daripada enam peserta.

Syarikat itu menafsirkan ini sebagai isyarat yang berpotensi bagi aktiviti biologi ubat, walaupun ia tidak diterjemahkan kepada keuntungan fungsi paru-paru yang boleh diukur dalam jangka pendek.

Penemuan post hoc menunjukkan isyarat yang terhad tetapi menggalakkan

Analisis penerokaan post hoc memberikan pandangan tambahan tentang potensi kesan terapi.

Apabila membandingkan nilai pra-rawatan dengan pengukuran Hari 42, empat daripada enam peserta menunjukkan keuntungan sederhana dalam fungsi paru-paru, dengan purata peningkatan mutlak sebanyak 3.8% dan peningkatan relatif sebanyak 5.1% dalam peratus yang diramalkan FEV₁.

Walaupun penemuan ini, Arcturus mengakui bahawa perubahan itu berada dalam julat kebolehubahan semula jadi untuk FEV₁, bermakna keputusan tidak boleh dianggap sebagai bukti keberkesanan yang signifikan secara statistik atau muktamad.

Syarikat itu juga menyatakan bahawa satu kejadian buruk yang serius berlaku selepas tempoh dos tamat.

Walau bagaimanapun, Jawatankuasa Pemantauan Data menentukan tiada bukti yang meyakinkan yang mengaitkan peristiwa itu dengan ARCT-032 dan meluluskan percubaan untuk diteruskan.

Langkah seterusnya dan reaksi pasaran

Arcturus kini mengembangkan percubaannya untuk memasukkan kohort ketiga sehingga enam peserta tambahan, yang akan menerima dos 15 mg ARCT-032 yang lebih tinggi.

Memandang ke hadapan, syarikat itu merancang untuk memulakan kajian keselamatan dan keberkesanan awal selama 12 minggu yang melibatkan sehingga 20 pesakit fibrosis sistik pada separuh pertama 2026.

Walaupun rancangan ini, pelabur bertindak balas dengan tajam terhadap keputusan interim. Saham Arcturus jatuh 56% kepada $10.24 dalam dagangan prapasaran, memadamkan sebahagian besar keuntungan awal syarikat pada 2025 — saham itu telah meningkat 36.5% setakat ini sebelum pengumuman itu.

Tindak balas pasaran menggariskan kebimbangan bahawa walaupun ARCT-032 kelihatan selamat dan aktif secara biologi, faedah klinikalnya masih tidak menentu.

Fibrosis sistik, gangguan genetik yang dicirikan oleh penumpukan lendir yang tebal dan melekit, kekal sebagai penyakit yang mencabar untuk dirawat, terutamanya pada pesakit dengan mutasi Kelas I.

Pengurusan Arcturus kekal optimis bahawa kajian jangka panjang dan dos yang lebih tinggi boleh menghasilkan isyarat keberkesanan yang lebih kuat.