AVROBIO daalt met 30% omdat het pijplijnprogramma's opnieuw prioriteert

AVROBIO Inc (NASDAQ: AVRO) daalde met 30% na de aankondiging dat het zijn portefeuilleprioriteiten aan het wijzigen was om zich te concentreren op andere pijplijnprogramma's in de klinische fase. Het bedrijf is van plan om de prioriteit van het Fabry programma te verlagen om verschillende redenen, waaronder nieuwe klinische bevindingen van de meest recente patiënten die het FAB-GT kandidaat voor fase II hebben gekregen.

Deze bevindingen zouden de ontwikkelingstijdlijn van het programma voor de ziekte van Fabry aanzienlijk verlengen en de regelgevende en marktomgevingen met betrekking tot de ziekte van Fabry steeds uitdagender maken.

Wat zegt het management?

AVROBIO's President en Chief Executive Officer zei:

De CEO beweerde dat ze hun bedrijfsbeleid hebben herzien en de cash runway zullen verlengen om de belofte van haar gentherapieprogramma's te kunnen waarmaken. De CEO vervolgde en zei:

Nieuwe informatie uit fase II FAB-GT onderzoeken

De klinische gegevens van de vijf patiënten die het meest recent de FAB-GT dosis kregen, laten variabele implantatiepatronen zien. Gegevens van drie van deze patiënten lieten een verlaagde uitgangswaarde van de AGA (alfa-galactosidase A) enzymactiviteit in plasma en leukocyten zien. Ze vertoonden ook verminderde VCN (vector copy number) in volbloed.

Volgens de bevindingen die het heeft ontvangen, is het bedrijf van mening dat er in sommige scenario's enige intrinsieke resistentie tegen aanhoudende implantatie kan zijn die verband houdt met de onderliggende pathofysiologie van de ziekte van Fabry die onbehandeld is gebleven.

AVROBIO heeft ook conditioneringsparameters en proceduregerelateerde factoren onderzocht in de context van de ziekte van Fabry die onbehandeld blijft. Bovendien vertoonden veiligheidsgegevens afkomstig van de onderzoeken geen bijwerkingen. Daarom zal het bedrijf de inschrijving voor deze klinische onderzoeken stopzetten en doorgaan met het analyseren van de patiënten die eerder FAB-GT kregen toegediend.

Vanaf het derde kwartaal van 2021 had het bedrijf ongeveer $ 201 miljoen in contanten en het is van plan om zijn kasstroom uit te breiden tot het eerste kwartaal van 2024.