Sarepta-aandelen dalen met 37% omdat FDA vraagtekens zet bij de toekomst van belangrijke gentherapie

De aandelen van Sarepta Therapeutics daalden vrijdag met bijna 37% nadat berichten naar voren kwamen dat de Amerikaanse Food and Drug Administration overweegt om de distributie van Elevidys, het vlaggenschip van het bedrijf voor Duchenne spierdystrofie (DMD), stop te zetten.

De stap komt te midden van een lopend onderzoek naar meerdere sterfgevallen van patiënten die verband houden met de gentherapieprogramma's van Sarepta.

Een bron die bekend is met de zaak vertelde CNBC dat de FDA zich voorbereidt om Sarepta te verzoeken de zendingen van Elevidys vrijwillig op te schorten, hoewel het bureau nog formeel contact moet opnemen met het bedrijf.

Sarepta zei dat het vanaf vrijdag geen directe communicatie van de FDA had ontvangen.

Los daarvan bevestigde FDA-commissaris Marty Makary aan Bloomberg News dat het bureau bekijkt of Elevidys op de markt moet blijven, waardoor de vrees ontstaat dat het primaire commerciële product van Sarepta volledig zou kunnen worden ingetrokken.

Sterfgevallen doen al lang bestaande veiligheidsproblemen opnieuw oplaaien

De zorgen van de FDA volgen op de dood van twee tienerjongens door leverfalen eerder dit jaar na het ontvangen van Elevidys.

Een derde patiënt, die deelnam aan een fase 1-studie voor een andere Sarepta-gentherapie, stierf onlangs.

Hoewel de therapieën verschillen in hun doelen, gebruiken beide hetzelfde toedieningsmechanisme, wat bredere veiligheidsproblemen aanwakkert.

Elevidys is vanaf het begin controversieel geweest.

Aanvankelijk werd in 2023 voorwaardelijke goedkeuring verleend voor DMD-patiënten van 4 tot 5 jaar die nog konden lopen, maar de goedkeuring werd in 2024 uitgebreid tot alle ambulante patiënten van 4 jaar en ouder, en voorwaardelijk voor niet-ambulante patiënten.

De laatste beslissing kreeg kritiek, omdat klinische gegevens zwakker bewijs van werkzaamheid in deze groep aantoonden.

Verdere bezorgdheid ontstond toen Elevidys er niet in slaagde zijn primaire doel te bereiken in een fase 3-studie.

Desalniettemin koos voormalig FDA-functionaris Peter Marks de kant van Sarepta, daarbij verwijzend naar secundaire voordelen in de proef om uitgebreide goedkeuring te rechtvaardigen, een stap die sindsdien opnieuw onder de loep is genomen.

Baird verlaagt Sarepta-aandelen; analisten waarschuwen voor ernstige gevolgen als de goedkeuring van Elevidys wordt ingetrokken

Het regelgevende onderzoek heeft een klap uitgedeeld aan Sarepta, dat voor zijn inkomsten sterk afhankelijk is van Elevidys.

De therapie was goed voor meer dan de helft van de totale netto productinkomsten van Sarepta.

Nu de aandelen van het bedrijf sinds het begin van het jaar met meer dan 87% zijn gedaald, zetten beleggers zich schrap voor de mogelijkheid dat de FDA de goedkeuring helemaal intrekt.

Analist Kostas Biliouris van BMO Capital Markets merkte op dat hoewel andere gentherapieën, zoals Zolgensma van Novartis, ook te maken hebben gehad met veiligheidsproblemen, het duidelijke voordeel van Zolgensma het risico rechtvaardigt.

"Dat is de reden waarom sterfgevallen hier zo belangrijk zijn ten opzichte van bijvoorbeeld Zolgensma," zei Billouris.

Het bedrijf is gestopt met het verzenden van Elevidys naar niet-ambulante patiënten terwijl het alternatieve leveringsmethoden beoordeelt.

Toch houden de leidinggevenden van Sarepta vol dat het medicijn jaarlijks $ 500 miljoen zou kunnen opleveren, zelfs als het beperkt is tot de behandeling van ambulante patiënten.

De toekomst van het bedrijf hangt nu af van de beslissing van de FDA. "Als de FDA Elevidys van de markt haalt," waarschuwde Biliouris, "is Sarepta klaar."

"Hoewel de ontwikkeling van SRP-9004 is stopgezet, zijn we van mening dat de dood zou kunnen leiden tot meer onderzoek naar het veiligheidsprofiel van SRP-9003 voorafgaand aan de indiening van de BLA en van invloed zou kunnen zijn op de commerciële belangen, indien goedgekeurd," zei makelaardij William Blair.

Baird verlaagde de rating van Sarepta Therapeutics van Outperform naar Neutraal, met een koersdoel van $ 15.