Akcje Arcturus Therapeutics spadają o 56% po mieszanych wynikach leków fazy 2 na mukowiscydozę

Akcje Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) spadły w środę o ponad 56% po tym, jak firma podała wstępne wyniki badania fazy 2 ARCT-032, wziewnej terapii mRNA w mukowiscydozie (CF), która nie wykazała znaczącej poprawy czynności płuc.

Ostra wyprzedaż odzwierciedla rozczarowanie inwestorów wstępnymi danymi dotyczącymi skuteczności, pomimo nacisku firmy na promowanie trendów w zakresie bezpieczeństwa i redukcji śluzu.

Mieszane dane okresowe z badania fazy 2

Firma biotechnologiczna z siedzibą w San Diego, która koncentruje się na lekach mRNA, ogłosiła, że ARCT-032 jest ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany w drugiej kohorcie trwającego badania w połowie etapu.

Kohorta obejmowała sześć osób dorosłych z mukowiscydozą klasy I, które otrzymywały dawki 10 mg na dobę przez okres 28 dni.

Według firmy, pierwotna analiza porównująca czynność płuc (FEV₁) od dnia 1 do dnia 28 nie wykazała znaczącej poprawy.

FEV₁, czyli natężona objętość wydechowa, jest kluczową miarą czynności płuc stosowaną do oceny skuteczności leczenia mukowiscydozy.

Arcturus podkreślił jednak, że tomografia komputerowa o wysokiej rozdzielczości ujawniła zachęcające oznaki poprawy, a zmniejszenie ilości śluzu zaobserwowano u czterech z sześciu uczestników.

Firma zinterpretowała to jako potencjalny sygnał aktywności biologicznej leku, nawet jeśli nie przełożyło się to na mierzalny wzrost funkcji płuc w krótkim okresie.

Wyniki post hoc wskazują na ograniczone, ale zachęcające sygnały

Analiza eksploracyjna post hoc dostarczyła dodatkowych informacji na temat potencjalnych efektów terapii.

Porównując wartości sprzed leczenia z pomiarami z dnia 42, czterech z sześciu uczestników wykazało niewielki wzrost czynności płuc, ze średnim bezwzględnym wzrostem o 3,8% i względnym wzrostem o 5,1% procentu przewidywanego FEV₁.

Pomimo tych ustaleń, Arcturus przyznał, że zmiany mieściły się w zakresie naturalnej zmienności FEV₁, co oznacza, że wyniki nie mogą być uważane za statystycznie istotne lub ostateczne dowody skuteczności.

Firma zauważyła również, że jedno poważne zdarzenie niepożądane wystąpiło po zakończeniu okresu dawkowania.

Jednak Komitet Monitorowania Danych stwierdził, że nie ma przekonujących dowodów łączących zdarzenie z ARCT-032 i zatwierdził kontynuowanie badania.

Kolejne kroki i reakcja rynku

Arcturus rozszerza teraz swoje badanie, aby objąć trzecią kohortę do sześciu dodatkowych uczestników, którzy otrzymają wyższą dawkę 15 mg ARCT-032.

Patrząc w przyszłość, firma planuje rozpocząć 12-tygodniowe badanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności z udziałem do 20 pacjentów z mukowiscydozą w pierwszej połowie 2026 roku.

Pomimo tych planów, inwestorzy ostro zareagowali na wyniki półroczne. Akcje Arcturusa spadły o 56% do 10,24 USD w handlu przedrynkowym, wymazując większość wcześniejszych zysków spółki w 2025 r. – przed ogłoszeniem akcji wzrosły o 36,5% od początku roku.

Reakcja rynku podkreśla obawy, że chociaż ARCT-032 wydaje się bezpieczny i biologicznie aktywny, jego korzyści kliniczne pozostają niepewne.

Mukowiscydoza, choroba genetyczna charakteryzująca się gęstym, lepkim nagromadzeniem śluzu, pozostaje trudną chorobą do leczenia, zwłaszcza u pacjentów z mutacjami klasy I.

Kierownictwo Arcturusa pozostaje optymistyczne, że długoterminowe badania i wyższe dawki mogą przynieść silniejsze sygnały skuteczności.