Akcje Sarepta Therapeutics spadają po rozczarowujących danych z badań

Akcje Sarepta Therapeutics Inc. spadły we wtorek o 37% po tym, jak firma biotechnologiczna poinformowała o rozczarowujących wynikach badań klinicznych dwóch swoich terapii ukierunkowanych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD).

Akcje spadły do 15,28 USD na wtorkowym otwarciu, potęgując gwałtowny spadek o 80% w 2025 roku przed ostatnią wyprzedażą.

Firma poinformowała, że badanie potwierdzające oceniające skuteczność jej terapii, Amondys 45 i Vyondys 53, nie osiągnęło istotności statystycznej.

Badanie miało na celu dostarczenie dodatkowych danych potrzebnych do uzyskania pełnego zatwierdzenia regulacyjnego dla dwóch leków, które obecnie posiadają przyspieszone zatwierdzenia przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest rzadką chorobą genetyczną, która dotyka głównie chłopców, powodując postępujące osłabienie mięśnia szkieletowego i mięśnia sercowego, które pogarsza się wraz z wiekiem.

Sarepta, wieloletni lider w opracowywaniu metod leczenia DMD, przypisała rozczarowujący wynik badania częściowo przerwom w dawkowaniu, które miały miejsce podczas pandemii COVID-19.

"Z pewnością można uwierzyć, że przerwy w dawkowaniu osłabiły wielkość efektu, ale faktem jest, że wyniki tej analizy post-hoc również nie są szczególnie przekonujące" – powiedział analityk Bernstein William Pickering w notatce komentującej wyniki.

Szersze obawy związane z gazociągiem Sarepty

Nieudana próba stanowi kolejny kolejny etap wyzwań stojących przed Sareptą, która stoi w obliczu rosnącej kontroli ze strony organów regulacyjnych i inwestorów.

Firma jest już przedmiotem dochodzenia prowadzonego przez FDA w związku ze zgonami związanymi z jej najlepiej sprzedającą się terapią genową, Elevidys.

Na początku tego roku trzech pacjentów, którzy otrzymali lek Elevidys zmarło z powodu niewydolności wątroby, co spowodowało przegląd regulacyjny i zwiększyło presję na nadzór Sarepty nad bezpieczeństwem.

Poniedziałkowe ujawnienie informacji stanowi znaczące niepowodzenie dla szerszej strategii firmy.

Badania potwierdzające, takie jak to przeprowadzone dla Amondys 45 i Vyondys 53, są kluczowym krokiem w uzyskaniu pełnej aprobaty FDA, potwierdzając długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leków, które początkowo zostały zatwierdzone w ramach przyspieszonych ścieżek.

Sarepta podkreśliła, że pomimo niedociągnięć w badaniu, zamierza spotkać się z FDA w celu omówienia dalszej drogi do przekształcenia przyspieszonych zatwierdzeń leków w pełne zatwierdzenia.

Firma zaznaczyła, że nie spodziewa się, aby FDA wycofała terapie z rynku.

Dom maklerski Mizuho powtórzył ten pogląd, mówiąc: "Nie przewidujemy, aby FDA wycofała Vyondys i Amondys z rynku".

Analitycy ostrzegli jednak, że wynik może nadal zwiększać kontrolę regulacyjną, płatników i lekarzy nad portfolio leczenia firmy.

Wyniki finansowe i reakcja rynku

Wraz z aktualizacją próbną, Sarepta podała wyniki za trzeci kwartał, odnotowując skorygowaną stratę w wysokości 0,13 USD na akcję.

Było to mniej niż oczekiwano analityków, którzy spodziewali się straty w wysokości 0,32 USD na akcję, według FactSet.

Pomimo mniejszej od oczekiwań straty, reakcja rynku była w przeważającej mierze negatywna.

Najnowsze wyniki podkreślają rosnące wyzwania, przed którymi stoi Sarepta, aby utrzymać zaufanie inwestorów w obliczu niepewności regulacyjnej i mieszanych wyników klinicznych.

Podczas gdy analitycy zauważyli, że niepowodzenie próby nie było całkowicie nieoczekiwane, ostrzegli, że niepowodzenie może jeszcze bardziej zaciemnić perspektywy rozwoju firmy i opóźnić postęp w kierunku pełnych zatwierdzeń FDA.

Z akcjami Sarepty, która już w tym roku gwałtownie spadła, stoi teraz przed trudnym zadaniem odbudowania wiarygodności zarówno w oczach inwestorów, jak i organów regulacyjnych, jednocześnie poruszając się w coraz bardziej złożonym środowisku rozwoju terapii genowej.