Abeona Therapeutics (ABEO)

Principalul său produs comercial este ZEVASKYN, cunoscut și sub denumirea de prademagene zamikeracel, o terapie genică autologă bazată pe celule pentru epidermoliza buloasă distrofică recesivă. RDEB este o afecțiune cutanată ereditară rară cauzată de mutații care afectează colagenul de tip VII, ceea ce îi face pe pacienți predispuși la vezicule severe, răni cronice, cicatrizare, durere și risc de infecție. ZEVASKYN utilizează propriile celule ale pacientului, care sunt modificate genetic și apoi reintroduse sub formă de foi de piele create prin bioinginerie, menite să trateze rănile asociate bolii.

Dincolo de activitatea sa aflată în stadiu comercial pentru RDEB, Abeona menține un portofoliu de dezvoltare care include candidați de terapie genică bazați pe AAV pentru boli oftalmologice cu o nevoie medicală semnificativă neacoperită. Vectorii AAV sunt utilizați pe scară largă în medicina genetică deoarece pot livra material genetic terapeutic către țesuturi țintite, inclusiv către ochi, unde administrarea localizată poate fi posibilă.

Ca societate de biotehnologie listată, activitatea Abeona este modelată de execuția producției, cerințele de reglementare, accesul pacienților și adoptarea de către centrele specializate de tratament. Poziția sa este distinctivă deoarece combină expertiza în terapia genică pentru boli rare cu un produs destinat uneia dintre cele mai severe afecțiuni dermatologice genetice, continuând în același timp să urmărească oportunități de pipeline în bolile oculare ereditare.