Arrowhead Research (ARWR)

Cercetarea Arrowhead acoperă mai multe arii terapeutice, inclusiv boli cardiometabolice, afecțiuni hepatice, condiții pulmonare, boli musculare, tulburări ale sistemului nervos central și boli mediate de complement. Multe dintre programele sale sunt orientate către afecțiuni influențate genetic sau boli în care o țintă proteică clar definită poate fi corelată cu rezultatele pacienților. Portofoliul său de dezvoltare a inclus candidați pentru tulburări ale colesterolului și trigliceridelor, deficit de alfa-1 antitripsină, afecțiuni asociate hepatitei și alte boli rare sau grave.

O parte centrală a strategiei Arrowhead este platforma sa Targeted RNAi Molecule, sau TRiM, concepută pentru a îmbunătăți livrarea terapiilor RNAi către țesuturi precum ficatul și dincolo de acesta. Compania dezvoltă unele active în mod independent și folosește, de asemenea, colaborări cu companii farmaceutice mai mari pentru a avansa programe selectate.

Ca societate de biotehnologie aflată în stadiu clinic, perspectivele Arrowhead depind de datele din studii, analiza de reglementare, execuția în producție și evoluțiile competitive din medicina bazată pe ARN. Elementul său distinctiv este utilizarea pe scară largă a tehnologiei RNAi pentru a aborda bolile la nivelul mesajului genetic, cu scopul de a opri producția de proteine dăunătoare în loc de a trata doar simptomele ulterioare.