Capricor Therapeutics (CAPR)

Principalul candidat terapeutic al Capricor este deramiocel, cunoscut și sub denumirea CAP-1002, o terapie celulară alogenă derivată din țesut cardiac. Produsul este studiat într-un stadiu avansat de dezvoltare clinică pentru distrofia musculară Duchenne, unde compania îi evaluează potențialul de a aduce beneficii atât mușchilor scheletici, cât și mușchiului cardiac. Deoarece deramiocel este alogen, acesta este conceput să fie fabricat din celule provenite de la donatori, în loc să fie produs individual pentru fiecare pacient, o caracteristică ce ar putea susține o scalabilitate mai amplă dacă va fi aprobat.

Dincolo de programul său de terapie celulară, Capricor dezvoltă o platformă de cercetare axată pe exozomi, micile vezicule extracelulare pe care celulele le folosesc pentru a transfera semnale biologice. Platforma sa StealthX este concepută pentru a ingineriza exozomii ca vehicule de livrare pentru încărcături terapeutice precum acizi nucleici, proteine și molecule mici. Compania a explorat aplicații care includ vaccinologia și livrarea țintită de medicamente, deși aceste programe rămân într-un stadiu mai timpuriu decât deramiocel.

La fel ca în cazul majorității companiilor biotehnologice aflate în stadiu clinic, perspectivele Capricor depind în mare măsură de rezultatele studiilor clinice, de deciziile de reglementare, de execuția proceselor de fabricație și de accesul la finanțare. Poziția sa distinctivă constă în combinarea unui program Duchenne aflat într-un stadiu avansat cu o platformă tehnologică mai largă bazată pe exozomi.