CRISPR Therapeutics (CRSP)

Cel mai important reper comercial al companiei este Casgevy, dezvoltat împreună cu Vertex Pharmaceuticals. Casgevy este o terapie aprobată bazată pe CRISPR pentru anemia falciformă și beta-talasemia dependentă de transfuzii, două tulburări ereditare ale sângelui cauzate de defecte în producția de hemoglobină. Terapia utilizează editare ex vivo, ceea ce înseamnă că propriile celule stem sanguine ale pacientului sunt recoltate, modificate în afara organismului și reinfuzate după un tratament de condiționare.

Dincolo de hemoglobinopatii, CRISPR Therapeutics își construiește un pipeline în mai multe domenii. Programele sale de imuno-oncologie urmăresc să creeze terapii celulare modificate care pot recunoaște și ataca cancerul. Compania lucrează, de asemenea, la abordări regenerative și derivate din celule stem, inclusiv potențiale tratamente pentru diabetul de tip 1, și explorează aplicațiile editării genetice în bolile cardiovasculare și alte afecțiuni grave.

Ca societate de biotehnologie listată la bursă, CRISPR Therapeutics este influențată de progresul studiilor clinice, deciziile de reglementare, complexitatea producției, economia parteneriatelor și ritmul de adoptare a terapiilor avansate. Colaborarea sa cu Vertex oferă sprijin comercial și de dezvoltare pentru Casgevy, în timp ce pipeline-ul mai amplu oferă opționalitate pe termen lung. Compania se remarcă deoarece este una dintre primele firme care au transformat medicina CRISPR dintr-un progres de cercetare într-o utilizare terapeutică aprobată.