enGene Therapeutics (ENGN)

Principalul candidat de produs al enGene este detalimogene voraplasmid, denumit și detalimogene. Programul este studiat pentru cancerul vezicii urinare non-musculo-invaziv, sau NMIBC, o formă de cancer vezical care poate necesita proceduri repetate și monitorizare pe termen lung. Compania se concentrează pe pacienți cu risc ridicat a căror boală nu mai răspunde adecvat la Bacillus Calmette-Guérin, imunoterapia intravezicală standard utilizată în acest context. Această populație include pacienți cu carcinom in situ, cu sau fără tumori papilare asociate, pentru care opțiunile de tratament pot fi limitate.

Detalimogene este evaluat în studiul clinic de fază 2 LEGEND, un studiu multicohortă care include o cohortă pivotală în NMIBC neresponsiv la BCG. Candidatul se bazează pe platforma proprietară Dually Derivatized Oligochitosan, sau DDX, a enGene. Platforma este concepută pentru a livra terapii pe bază de ADN direct către țesuturile țintă, fără a se baza pe vectori virali, care sunt utilizați în mod obișnuit în unele abordări de terapie genetică.

Ca acțiune din biotehnologie, enGene este evaluată în principal în funcție de progresul pipeline-ului său clinic, de execuția de reglementare, de datele privind siguranța și eficacitatea și de potențialul comercial al principalului său program oncologic. Compania rămâne în stadiul de dezvoltare și nu are încă un portofoliu de produse comercializat pe scară largă.