Opus Genetics (IRD)

Portofoliul de dezvoltare al companiei este construit în mare parte în jurul programelor de terapie genică bazate pe virusul adeno-asociat, sau AAV. Vectorii AAV sunt utilizați pe scară largă în medicina genetică deoarece pot livra material genetic funcțional către celulele țintă, inclusiv către celulele din ochi. Opus Genetics aplică această abordare bolilor retinei cauzate de mutații genetice specifice, urmărind să abordeze factorii biologici de bază ai bolii, mai degrabă decât doar să gestioneze simptomele.

Programele sale principale includ OPGx-LCA5, care vizează amauroza congenitală Leber asociată cu mutațiile LCA5, și OPGx-BEST1, care se adresează degenerării retiniene asociate cu mutațiile BEST1. Alți candidați aflați în dezvoltare vizează gene precum RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 și MERTK, oferind companiei un portofoliu care acoperă mai multe tulburări retiniene ereditare rare.

Opus Genetics operează ca o singură afacere concentrată pe produse legate de sănătatea vederii și performanța vizuală. Ca societate aflată în stadiu clinic, este implicată în principal în cercetare, dezvoltare preclinică, testare clinică, planificare de reglementare și activități de producție necesare pentru a avansa terapiile potențiale.

Compania se remarcă prin faptul că se concentrează pe boli oculare definite genetic, în care diagnosticul poate fi legat de o mutație specifică și în care administrarea localizată la nivelul retinei poate permite un tratament țintit. Perspectivele sale depind de progresul studiilor clinice, de datele privind siguranța și eficacitatea, de rezultatele de reglementare și de capacitatea de a extinde dezvoltarea specializată a terapiei genice.