Syndax Pharmaceuticals (SNDX)

Programul său principal de oncologie este revumenib, un inhibitor selectiv al interacțiunii menin-MLL. Syndax dezvoltă această terapie pentru leucemii acute definite genetic, inclusiv leucemie mieloidă acută cu rearanjament KMT2A și leucemie mieloidă acută și leucemie limfoblastică acută cu mutație NPM1. Aceste subtipuri sunt asociate cu factori moleculari distincti, iar abordarea Syndax are scopul de a interfera cu mecanismele care susțin creșterea celulelor leucemice.

Compania dezvoltă și axatilimab, un anticorp care țintește receptorul factorului 1 de stimulare a coloniilor, sau CSF-1R. Acest program este orientat către boala cronică grefă contra gazdă, o complicație gravă care poate apărea după transplantul alogenic de celule stem, și a fost studiat și în afecțiuni fibrotice și inflamatorii, cum ar fi fibroza pulmonară idiopatică. Prin țintirea CSF-1R, axatilimab este conceput pentru a influența procesele patologice conduse de macrofage care contribuie la lezarea țesuturilor și cicatrizare.

Portofoliul mai vechi al Syndax include entinostat, un inhibitor HDAC oral, de tip moleculă mică, cu efecte potențiale asupra celulelor canceroase și reglării imune. Ca societate farmaceutică aflată în stadiu de dezvoltare, valoarea Syndax depinde în mare măsură de rezultatele studiilor clinice, de progresul de reglementare, de parteneriate și de potențialul comercial al terapiilor sale, dacă acestea sunt aprobate. Compania operează în principal în Statele Unite și face parte din sectorul mai larg al biotehnologiei, unde diferențierea științifică și execuția în dezvoltarea clinică sunt esențiale pentru performanța pe termen lung.