Sarepta Therapeutics (SRPT)

Portofoliul aprobat al Sarepta pentru DMD include terapii de exon skipping precum EXONDYS 51, VYONDYS 53 și AMONDYS 45. Aceste medicamente sunt destinate pacienților cu mutații genetice specifice care pot permite omiterea anumitor exoni din gena distrofinei, o strategie menită să facă posibilă producerea unei forme scurtate, dar potențial funcționale, a distrofinei. Compania este asociată și cu ELEVIDYS, o terapie genică dezvoltată pentru DMD care urmărește să livreze un construct de micro-distrofină folosind un vector viral adeno-asociat.

Dincolo de produsele sale comercializate, Sarepta menține un pipeline de candidați pentru boli neuromusculare și alte boli genetice rare. Activitatea sa de cercetare și dezvoltare acoperă platforme de terapie genică, tehnologii ARN, producție, strategie de reglementare și dezvoltare clinică. Deoarece dezvoltarea de medicamente pentru boli rare vizează adesea populații mici de pacienți cu nevoi medicale nesatisfăcute ridicate, designul studiilor clinice, monitorizarea siguranței, rambursarea și deciziile de reglementare sunt esențiale pentru perspectivele companiei.

SRPT este o acțiune din biotehnologie, nu o companie convențională de servicii medicale. Evaluarea sa este influențată de vânzările de produse, extinderile de indicație, progresul pipeline-ului, datele clinice, capacitățile de producție, proprietatea intelectuală și interacțiunile cu autoritățile de reglementare. Sarepta se remarcă prin rolul său concentrat în tratamentul DMD și prin ambiția sa mai largă de a construi o platformă de medicină genetică pentru boli rare unde există puține opțiuni eficiente.