Varför har Sareptas aktiekurs (SRPT) gått upp mer än 35 %?

Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT), ett läkemedelsföretag som beskriver sig som specialiserat på "precisionsgenetisk medicin för sällsynta sjukdomar", såg sin aktiekurs stiga med 36% i efterhandel i går kväll.

Men varför?

Banbrytande medicinskt genombrott

Mot slutet av handelsdagen igår meddelade Sarepta att de hade erhållit godkännande från US Food and Drug Administration (FDA) för en behandling riktad mot en sällsynt genetisk sjukdom som kallas Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Sareptas DMD-behandling, som heter ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), fick fullt FDA-godkännande, enligt gårdagens tillkännagivande, för alla DMD-patienter med full rörlighet.

FDA beviljade också ett påskyndat, villkorat godkännande för mer allvarliga fall med begränsad rörlighet.

Börsens reaktion

Föga överraskande fick nyheten aktiekursen på det Nasdaq-noterade bolaget att skjuta i höjden.

Sareptas aktiekurs steg från torsdagens stängningskurs på $123,50 till $175,02 på mindre än en timme, efter stängningen av de amerikanska börserna runt 17:00 EDT.

I skrivande stund hade Sarepta's ett förmarknadspris på 165,33 $. Gårdagens stängningskurs var $123,50.

Hopp för DMD-patienter

Nyheten representerar ett betydande medicinskt genombrott för medicin vid behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) - en sällsynt genetisk störning som kännetecknas av progressiv muskeldegeneration och svaghet, orsakad av frånvaron av proteindystrofin i kroppen.

Doug Ingram, president och verkställande direktör, Sarepta, sa om nyheten att:

Meduppfinnare av ELEVIDYS och senior rådgivare för medicinska frågor vid Sarepta, Dr Jerry Mendell, förklarade att behandlingen var en banbrytande utveckling, som i praktiken är "en genterapi som säkert och effektivt kan levereras till muskler."

"Det första godkännandet av ELEVIDYS var en viktig milstolpe, och den utökade indikationen innebär att kliniker nu har ett behandlingsalternativ för den stora majoriteten av pojkar och unga män som lever med Duchenne," tillade han. "Denna expansion talar för framgången för vetenskapen, bevisen och förbättringarna i sjukdomsbanan vi har sett hittills."

Hoppet om ett botemedel mot muskeldegeneration är dock inte billigt. En engångsbehandling ELEVIDYS kommer att kosta patienter cirka 3,2 miljoner dollar.

Senaste Sarepta-intäkter

Detta är inte den första vinsten 2024 för Sarepta. Den 1 maj rapporterade företaget triumferande finansiella resultat för första kvartalet, vilket slog vinstförväntningarna.

Bland andra höjdpunkter rapporterade bolaget intäkter 10% högre än väntat och vinst per aktie på 0,37 USD – mycket överraskande analytiker, som hade förväntat sig en vinst per aktie på 0,11 USD.