Abeona Therapeutics (ABEO)

Başlıca ticari ürünü, prademagene zamikeracel olarak da bilinen ZEVASKYN’dir; bu, resesif distrofik epidermolysis bullosa için geliştirilen otolog hücre temelli bir gen terapisidir. RDEB, tip VII kolajeni etkileyen mutasyonların neden olduğu nadir kalıtsal bir deri hastalığıdır ve hastaları şiddetli kabarcıklanma, kronik yaralar, skar oluşumu, ağrı ve enfeksiyon riskiyle karşı karşıya bırakır. ZEVASKYN, hastanın kendi hücrelerini kullanır; bu hücreler genetik olarak modifiye edilir ve ardından hastalıkla ilişkili yaraları tedavi etmeyi amaçlayan mühendislik ürünü deri tabakaları olarak geri uygulanır.

RDEB’deki ticari aşamadaki çalışmalarının ötesinde Abeona, önemli ölçüde karşılanmamış tıbbi ihtiyaca sahip oftalmik hastalıklar için AAV tabanlı gen terapisi adaylarını içeren bir geliştirme portföyünü sürdürmektedir. AAV vektörleri, terapötik genetik materyali hedef dokulara, göz dâhil, taşıyabildikleri ve burada lokal uygulama mümkün olabildiği için genetik tıpta yaygın olarak kullanılmaktadır.

Borsada işlem gören bir biyoteknoloji şirketi olarak Abeona’nın faaliyetleri; üretim uygulamaları, düzenleyici gereklilikler, hasta erişimi ve uzmanlaşmış tedavi merkezleri tarafından benimsenme gibi unsurlar tarafından şekillendirilmektedir. Şirketin konumu, nadir hastalıklara yönelik gen terapisi uzmanlığını en ağır genetik dermatolojik bozukluklardan birine yönelik bir ürünle birleştirmesi ve aynı zamanda kalıtsal göz hastalıklarında pipeline fırsatlarını takip etmeyi sürdürmesi nedeniyle ayırt edicidir.