Arrowhead Research (ARWR)

Arrowhead’in araştırmaları kardiyometabolik hastalıklar, karaciğer bozuklukları, pulmoner durumlar, kas hastalıkları, merkezi sinir sistemi bozuklukları ve kompleman aracılı hastalıklar dâhil olmak üzere çeşitli terapötik alanlara yayılmaktadır. Programlarının çoğu, genetik olarak etkilenmiş durumlara veya açıkça tanımlanmış bir protein hedefinin hasta sonuçlarıyla ilişkilendirilebildiği hastalıklara yöneliktir. Şirketin ürün geliştirme hattında kolesterol ve trigliserid bozuklukları, alfa-1 antitripsin eksikliği, hepatitle ilişkili durumlar ve diğer nadir ya da ciddi hastalıklara yönelik adaylar yer almıştır.

Arrowhead’in stratejisinin merkezinde, RNAi terapötiklerinin karaciğer gibi dokulara ve ötesine iletimini iyileştirmek üzere tasarlanmış olan Targeted RNAi Molecule ya da TRiM platformu yer alır. Şirket bazı varlıklarını bağımsız olarak geliştirirken, seçilmiş programları ilerletmek için daha büyük ilaç şirketleriyle iş birliklerinden de yararlanır.

Klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olarak Arrowhead’in görünümü, klinik çalışma verilerine, düzenleyici incelemeye, üretim uygulamasına ve RNA tabanlı tıptaki rekabetçi gelişmelere bağlıdır. Şirketin ayırt edici özelliği, hastalıkları genetik mesaj düzeyinde ele almak için RNAi teknolojisini geniş ölçekte kullanmasıdır; amaç yalnızca aşağı akış semptomlarını tedavi etmek değil, zararlı proteinlerin üretimini durdurmaktır.