Capricor Therapeutics (CAPR)

Capricor’un başlıca ilaç adayı, CAP-1002 olarak da bilinen deramiocel’dir; bu, kalp kaynaklı allojenik bir hücre tedavisidir. Ürün, Duchenne musküler distrofisi için geç aşama klinik geliştirme sürecinde incelenmektedir ve şirket, iskelet kası ile kalp kasına potansiyel faydasını değerlendirmektedir. Deramiocel allojenik olduğu için, her hasta için ayrı ayrı üretilmek yerine donör kaynaklı hücrelerden üretilmek üzere tasarlanmıştır; bu özellik, onaylanması halinde daha geniş ölçeklenebilirliği destekleyebilir.

Capricor, hücre tedavisi programının ötesinde, hücrelerin biyolojik sinyalleri aktarmak için kullandığı küçük hücre dışı veziküller olan eksozomlar etrafında bir araştırma platformu oluşturmaktadır. StealthX platformu, nükleik asitler, proteinler ve küçük moleküller gibi terapötik yüklerin taşınması için eksozomları taşıyıcı araçlar olarak mühendislikle geliştirmeyi amaçlamaktadır. Şirket, aşı bilimi ve hedefe yönelik ilaç taşıma dahil çeşitli uygulamaları araştırmıştır, ancak bu programlar deramiocel’e kıyasla daha erken aşamadadır.

Çoğu klinik biyoteknoloji şirketinde olduğu gibi, Capricor’un görünümü büyük ölçüde klinik çalışma sonuçlarına, düzenleyici kararlara, üretim süreçlerinin başarıyla yürütülmesine ve finansmana erişime bağlıdır. Şirketin ayırt edici konumu, geç aşamadaki bir Duchenne programını daha geniş bir eksozom teknoloji platformuyla birleştirmesinde yatmaktadır.