Editas Medicine (EDIT)

Editas, platformunu Cas9 ve Cas12a dahil olmak üzere CRISPR ile ilişkili enzimler, kılavuz RNA’lar ve belirli terapötik uygulamalar için tasarlanmış iletim yöntemleri etrafında inşa etmektedir. Bu teknoloji farklı şekillerde uygulanabilir; bunlar arasında hücrelerin vücut dışında düzenlenip daha sonra hastaya geri verilmesi veya potansiyel olarak hücrelerin doğrudan vücut içinde düzenlenmesi yer alır. Şirketin programları, hassas bir DNA düzenlemesinin anlamlı klinik fayda sağlayabileceği ciddi genetik hastalıklara odaklanmıştır.

Editas’ın en yakından izlenen alanlarından biri hematoloji çalışmalarıdır; buna orak hücre hastalığı ve beta talasemi gibi kalıtsal kan hastalıklarına yönelik gen düzenleme yaklaşımları da dahildir. Bu durumlar, hemoglobini etkileyen genetik mutasyonlardan kaynaklanır ve bu da onları genomik tıp için doğal hedefler haline getirir. Diğer klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketlerinde olduğu gibi, Editas’ın yatırım tezi mevcut ürün satışlarına değil, araştırma hattındaki ilerlemeye, deneme verilerine, düzenleyici kurumlarla etkileşimlere ve ortaklıklara dayanmaktadır.

EDIT, halka açık piyasa yatırımcılarına bilimsel açıdan umut verici ancak önemli geliştirme riski taşıyan CRISPR terapötikleri alanına maruz kalma imkânı sunar. Şirketin değeri, düzenleme platformunun insan çalışmalarında güvenlik, kalıcı etkinlik ve üretilebilirlik gösterebilmesine ve diğer gen terapisi ile gen düzenleme geliştiricileriyle rekabet edip edememesine yakından bağlıdır.