Fulcrum Therapeutics (FULC)

Fulcrum’un başlıca klinik odağı, orak hücre hastalığı olan kişilerde fetal hemoglobini yani HbF’yi artırmak üzere tasarlanmış, ağızdan alınan küçük moleküllü bir aday olan pociredir’dir. Daha yüksek HbF seviyeleri, oraklaşmış kırmızı kan hücrelerinin zararlı etkilerini azaltabilir ve bu yaklaşım; anemi, hemoliz, ağrı krizleri ve uzun vadeli organ hasarıyla karakterize bir durumda hastalığın biyolojisini iyileştirmeyi amaçlar. Şirket, pociredir’i orak hücre hastalığı bulunan yetişkinlerde faz 1b PIONEER çalışmasında değerlendirmiş ve HbF indüksiyonunun yanı sıra hemoliz ve anemiyle bağlantılı laboratuvar belirteçlerinde değişiklikler gösteren veriler bildirmiştir.

Geliştirme aşamasındaki bir şirket olarak Fulcrum’un değeri, klinik çalışmaların yürütülmesine, düzenleyici ilerlemeye, finansman kapasitesine ve nadir hastalık tedavilerindeki rekabet ortamına yakından bağlıdır. Geliştirme hattı ayrıca, küçük moleküllerle müdahalenin mümkün olabileceği genetik hastalık mekanizmalarını hedefleyen daha erken aşamadaki araştırma programlarını da içermektedir. Şirket, çeşitlendirilmiş ve piyasaya sunulmuş ürünlere sahip ticari bir ilaç şirketine benzemez; bunun yerine yatırım profili, adaylarının önemli ölçüde karşılanmamış tıbbi ihtiyaca sahip hasta popülasyonlarında güvenlilik, anlamlı etkililik ve onaya giden bir yol gösterip gösteremeyeceğine bağlıdır.