Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

Şirketin ticari portföyünde Crysvita, Dojolvi ve Mepsevii yer alır. Crysvita, fosfat düzenlenmesini ve kemik gelişimini etkileyen nadir kalıtsal bir bozukluk olan X’e bağlı hipofosfateminin tedavisinde kullanılır ve Ultragenyx için kilit bir ürün haline gelmiştir. Mepsevii, kalıtsal bir lizozomal depo hastalığı olan mukopolisakkaridoz VII’yi tedavi ederken, Dojolvi belirli uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluklarında endikedir. Bu ürünler, Ultragenyx’in etkili tedavilerin uzmanlaşmış fiyatlandırma sağlayabildiği ve hekimler, geri ödeme kurumları ve hasta topluluklarıyla yakın etkileşim gerektiren küçük hasta popülasyonlarına odaklanma stratejisini yansıtır.

Ultragenyx ayrıca metabolik, kemik, endokrin ve nörolojik bozukluklar dahil olmak üzere nadir genetik hastalıklarla bağlantılı çeşitli terapötik alanlarda bir geliştirme portföyü sürdürmektedir. Yaklaşımı çoğu zaman ortaklıkları, lisans anlaşmalarını ve gen terapisi ile biyolojik ilaçlar dahil birden fazla programı destekleyebilen teknoloji platformlarını içerir.

Şirket, Kuzey Amerika, Latin Amerika, Avrupa, Orta Doğu ve Afrika ile Asya-Pasifik bölgesinde uluslararası ölçekte faaliyet göstermektedir, ancak en büyük gelir katkısı Kuzey Amerika’dan gelmektedir. Borsada işlem gören bir nadir hastalık uzmanı olarak Ultragenyx, klinik deney sonuçları, düzenleyici kararlar, geri ödeme müzakereleri ve onaylı tedavilerine yönelik talebin sürdürülebilirliği tarafından şekillendirilmektedir.