Syndax Pharmaceuticals (SNDX)

Önde gelen onkoloji programı, menin-MLL etkileşiminin seçici bir inhibitörü olan revumenibdir. Syndax bu tedaviyi, KMT2A yeniden düzenlenmesi bulunan ve NPM1 mutasyonlu akut miyeloid lösemi ile akut lenfoblastik lösemi dahil olmak üzere genetik olarak tanımlanmış akut lösemiler için geliştirmektedir. Bu alt tipler farklı moleküler sürücülerle ilişkilidir ve Syndax’ın yaklaşımı, lösemi hücrelerinin büyümesini sürdüren mekanizmalara müdahale etmeyi amaçlamaktadır.

Şirket ayrıca colony stimulating factor-1 reseptörünü, yani CSF-1R’yi hedefleyen bir antikor olan axatilimab üzerinde de çalışmaktadır. Bu program, allojenik kök hücre nakli sonrasında ortaya çıkabilen ciddi bir komplikasyon olan kronik graft-versus-host hastalığına yöneliktir ve ayrıca idiyopatik pulmoner fibroz gibi fibrotik ve inflamatuvar durumlarda da incelenmiştir. CSF-1R’yi hedefleyerek axatilimab, doku hasarı ve skar oluşumuna katkıda bulunan makrofaj kaynaklı hastalık süreçlerini etkilemek üzere tasarlanmıştır.

Syndax’ın daha önceki portföyünde, kanser hücreleri ve immün düzenleme üzerinde potansiyel etkileri bulunan oral küçük moleküllü bir HDAC inhibitörü olan entinostat da yer almaktadır. Geliştirme aşamasındaki bir ilaç şirketi olarak Syndax’ın değeri, büyük ölçüde klinik çalışma sonuçlarına, düzenleyici ilerlemeye, iş ortaklıklarına ve onay almaları halinde tedavilerinin ticari potansiyeline bağlıdır. Şirket esas olarak Amerika Birleşik Devletleri’nde faaliyet göstermekte olup, bilimsel farklılaşma ve klinik geliştirmede etkin uygulamanın uzun vadeli performans açısından merkezi önem taşıdığı daha geniş biyoteknoloji sektörünün bir parçasıdır.