Spruce Biosciences (SPRB)

Şirketin ürün hattı, ciddi kalıtsal bozukluklar ve endokrin sistemle ilişkili hastalıklar için tasarlanmış tedavileri içerir. Portföyünde açıklanan ürün adaylarından biri, Mucopolysaccharidosis Type IIIB için geliştirilmekte olan bir enzim replasman tedavisi olan TA-ERT’dir; bu hastalık Sanfilippo sendromu tip B olarak da bilinir. MPS IIIB, alfa-N-asetilglukozaminidaz enziminin yetersiz aktivitesinden kaynaklanan nadir bir lizozomal depo hastalığıdır ve heparan sülfat birikimine ve ilerleyici nörolojik gerilemeye yol açar.

TA-ERT, rekombinant insan alfa-N-asetilglukozaminidaz içeren bir füzyon proteini olarak tasarlanmıştır. Merkezi sinir sistemindeki eksik enzim aktivitesini yeniden kazandırmayı ve beyinde biriken substratın temizlenmesini desteklemeyi amaçlar. Hastalık öncelikle nörolojik işlevi etkilediği için bu aday, merkezi sinir sistemine geleneksel sistemik dozlamaya kıyasla daha doğrudan ulaşmayı amaçlayan bir uygulama yaklaşımı olan intraserebroventriküler uygulama için tasarlanmıştır.

Bu nedenle Spruce’un yatırım tezi, klinik uygulama başarısı, güvenlilik ve etkililik verileri, üretim kabiliyeti ve nadir hastalık tedavilerine yönelik düzenleyici yol ile yakından bağlantılıdır. Bu alandaki şirketler yetim ilaç teşviklerinden ve yüksek karşılanmamış tıbbi ihtiyaçtan fayda sağlayabilir, ancak aynı zamanda küçük hasta popülasyonları, karmaşık deney tasarımı ve ağır, ilerleyici bozukluklarda anlamlı klinik fayda gösterme gerekliliği dahil olmak üzere önemli belirsizliklerle de karşı karşıyadır.