Sarepta Therapeutics (SRPT)

Sarepta’nın onaylı DMD portföyünde EXONDYS 51, VYONDYS 53 ve AMONDYS 45 gibi ekzon atlama tedavileri yer alır. Bu ilaçlar, distrofin genindeki belirli ekzonların atlanmasına uygun olabilecek spesifik genetik mutasyonlara sahip hastalar için tasarlanmıştır; bu strateji, kısaltılmış ancak potansiyel olarak işlevsel bir distrofin formunun üretilmesini mümkün kılmayı amaçlar. Şirket ayrıca, adeno ilişkili viral bir vektör kullanarak bir mikro-distrofin yapısını iletmeyi amaçlayan ve DMD için geliştirilmiş bir gen terapisi olan ELEVIDYS ile de ilişkilendirilmektedir.

Pazarlanan ürünlerinin ötesinde Sarepta, nöromüsküler ve diğer nadir genetik hastalıklar için adaylardan oluşan bir geliştirme hattı sürdürmektedir. Araştırma ve geliştirme çalışmaları gen terapisi platformlarını, RNA teknolojilerini, üretimi, düzenleyici stratejiyi ve klinik geliştirmeyi kapsar. Nadir hastalıklara yönelik ilaç geliştirme çoğu zaman karşılanmamış tıbbi ihtiyacın yüksek olduğu küçük hasta popülasyonlarını hedeflediğinden, klinik çalışma tasarımı, güvenlik takibi, geri ödeme ve düzenleyici kararlar şirketin görünümü açısından merkezi öneme sahiptir.

SRPT, geleneksel bir sağlık hizmetleri şirketinden ziyade bir biyoteknoloji hissesidir. Değerlemesi; ürün satışları, endikasyon genişlemeleri, geliştirme hattındaki ilerleme, klinik veriler, üretim kabiliyetleri, fikri mülkiyet ve düzenleyici kurumlarla etkileşimler tarafından şekillenir. Sarepta, DMD tedavisindeki odaklı rolü ve etkili seçeneklerin az olduğu nadir hastalıklar için bir genetik tıp platformu kurma yönündeki daha geniş hedefiyle öne çıkar.