Scholar Rock Holding (SRRK)

Şirketin en ileri aşamadaki adayı, kas büyümesini düzenleyen bir protein olan miyostatinin latent formunu inhibe etmek üzere tasarlanmış araştırma aşamasındaki bir antikor olan apitegromabdır. Scholar Rock, ilişkili yolakları geniş kapsamlı biçimde bloke etmek yerine miyostatin aktivasyonunu hedefleyerek seçiciliği korurken kas fonksiyonunu iyileştirmeyi amaçlamaktadır. Apitegromabın subkutan bir formülasyonu da geliştirilmekte olup, onaylanması halinde daha kullanışlı bir uygulama seçeneği sunabilir.

Scholar Rock’ın ürün hattı ayrıca, pro- ve latent miyostatini yüksek güç ve seçicilikle hedefleyen, tamamen insan kaynaklı bir başka antikor olan SRK-439’u da içermektedir. Bu program, şirketin büyüme faktörü biyolojisine ilişkin anlayışını kullanarak nadir, ağır ve güçten düşürücü nöromüsküler hastalıklar için hedefe yönelik ilaçlar geliştirme yönündeki daha geniş stratejisini yansıtmaktadır.

Şirketin faaliyetleri araştırma ve geliştirme odaklıdır; bu nedenle değerlemesi klinik deneylerdeki ilerleme, düzenleyici kilometre taşları, üretim hazırlığı ve adaylarının mevcut bakım standartlarıyla birlikte üstlenebileceği potansiyel ticari rolle yakından bağlantılıdır. Yatırımcılar açısından Scholar Rock, çeşitlendirilmiş bir ilaç geliri tabanı yerine kas biyolojisi ve nadir hastalıklara yönelik ilaç geliştirmeye odaklanan uzmanlaşmış bir biyoteknoloji platformuna maruz kalmayı temsil etmektedir.