Fulcrum Therapeutics lagertanke efter fase 3-forsøgsfejl med muskeldystrofilægemiddel

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC) så sin aktie dykke med 65 % torsdag efter at have annonceret, at dens sene forsøg med losmapimod, en behandling for facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD), ikke nåede sit primære endepunkt.

Dette betydelige tilbageslag har fået biotekselskabet til at standse yderligere udvikling af lægemidlet til FSHD, hvilket har fået dets aktie til at dykke ned.

Fase 3-studiet, som involverede 260 patienter over 48 uger, missede ikke kun sit primære mål, men lykkedes heller ikke med at opnå statistisk signifikans på sekundære endepunkter.

Som følge heraf har Fulcrum Therapeutics besluttet at afbryde sit losmapimod-program for FSHD, en sjælden genetisk lidelse, der forårsager muskelsvaghed i ansigt, skuldre og arme.

I øjeblikket findes der ingen godkendte behandlinger for FSHD, som påvirker anslået 4 ud af hver 100.000 mennesker.

Aktierne i Fulcrum Therapeutics er nu faldet næsten 75 % fra deres hidtil højeste i marts.

Virksomheden står over for betydelige udfordringer fremadrettet, når den søger at komme sig over denne store fejl i kliniske forsøg.

Hvad er det næste for Fulcrum Therapeutics aktien?

På trods af dette tilbageslag planlægger Fulcrum Therapeutics at flytte sit fokus til andre terapeutiske områder.

Virksomheden vil bruge sine 274 millioner dollars i kontanter, likvide midler og omsættelige værdipapirer til at forfølge nye behandlinger for Diamond-Blackfan Anæmi (DBA) og fremme pociredir for seglcellesygdom (SCD), ifølge en pressemeddelelse udsendt torsdag.

Administrerende direktør Alex Sapir udtrykte skuffelse over fejlen i REACH-forsøget, men gentog virksomhedens forpligtelse til at udforske andre terapeutiske muligheder.

Forsøgets fiasko er et stort slag for firmaet, som har set sin aktie støt falde i de seneste måneder, delvist på grund af dets manglende udbytte for at tiltrække indkomstfokuserede investorer.

Wall Street var bullish på FULC forud for dagens opdatering

Inden forsøgsresultaterne blev offentliggjort, havde Wall Street opretholdt et relativt optimistisk syn på Fulcrum Therapeutics.

Analytikere hos Bank of America Securities opgraderede for nylig aktien til "neutral" og hævede deres kursmål til $10 i forventning om et positivt resultat af FSHD-forsøget.

Men de havde også advaret om, at kliniske forsøg i sagens natur er uforudsigelige.

RBC-analytikere var endnu mere bullish og satte et kursmål på $15, hvilket repræsenterede en potentiel 100% upside for aktien.

Med forsøgsresultaterne nu, er det stadig at se, hvordan disse virksomheder vil justere deres syn på Fulcrum Therapeutics.

I august rapporterede Fulcrum indtjening for andet kvartal, der oversteg Wall Streets forventninger, og svingede til en nettoindtægt på $55,4 millioner fra et tab på $23,8 millioner i samme periode i 2022.

Virksomheden havde forventet en årlig vækst i omsætningen på 35 % over de næste tre år.

Men efter REACH-forsøgets fiasko vil Fulcrum sandsynligvis skulle revidere sin vejledning.

Fremtiden for Fulcrum Therapeutics afhænger af dets evne til at fremme sin pipeline på andre områder, da investorer afventer yderligere udvikling efter dette store kliniske tilbageslag.