Cassava Sciences styrtdykker 85 % efter mislykket undersøgelse af Alzheimers lægemiddel

Cassava Sciences (SAVA), det Austin-baserede biotekfirma med speciale i neurodegenerative sygdomme, led et stort slag i mandags, da aktien faldt 85%.

Det kraftige fald kom efter, at virksomheden meddelte, at dets kliniske fase 3-forsøg med simufilam, en eksperimentel Alzheimers-behandling, ikke nåede dets primære endepunkter.

Dette markerer virksomhedens største fald på én dag nogensinde og føjer til en række tilbageslag, herunder nylige undersøgelser foretaget af Securities and Exchange Commission (SEC) og Justitsministeriet (DOJ).

Cassava, som i øjeblikket ikke har nogen FDA-godkendte produkter, sluttede tredje kvartal med $149 millioner i kontanter og tilsvarende, ifølge Chief Financial Officer Eric Schoen.

Selskabet erklærede, at denne kapital skulle opretholde driften, da den udstikker sin fremtidige kurs.

Resultaterne af forsøget lever ikke op til forventningerne

Fase 3-studiet havde til formål at vurdere simufilams indvirkning på kognitivt og funktionelt fald hos patienter med mild til moderat Alzheimers sygdom.

Behandlingen viste imidlertid ikke statistisk signifikante forbedringer sammenlignet med placebo på ADAS-Cog 12 og ADCS-ADL skalaerne - standardværktøjer til måling af kognitive og funktionelle evner hos Alzheimers patienter.

Simufilam-gruppen viste en 0,39-punkts reduktion på ADAS-Cog 12-skalaen og en 0,51-punkts stigning på ADCS-ADL-skalaen.

Begge resultater indikerede små forbedringer, men opnåede ikke statistisk signifikans, med henholdsvis p-værdier på 0,43 og tilsvarende inkonklusive niveauer.

Chief Medical Officer Jim Kupiec bemærkede, at selvom lægemidlet viste en gunstig sikkerhedsprofil, retfærdiggjorde resultaterne ikke at fortsætte et andet fase 3-forsøg.

Administrerende direktør adresserer mangler i forsøget

Administrerende direktør Rick Barry anerkendte de skuffende resultater og tilskrev en del af problemet et uventet mildt kognitivt fald i placebogruppen.

"Vi arbejder på at forstå, hvorfor placebogruppens tab af kognition var mindre udtalt end i tidligere undersøgelser," sagde Barry.

På trods af forsøgets fiasko, understregede Barry virksomhedens forpligtelse til at analysere dataene yderligere og præsentere detaljerede resultater på en kommende lægekonference.

"Cassava vil fortsætte med at gennemgå alle data og evaluere de næste skridt," tilføjede han.

Cassavas tidligere kontroverser overskygger nuværende udfordringer

Forsøgsresultaterne kommer på baggrund af lovgivningsmæssig kontrol.

I september indvilligede Cassavas grundlægger og tidligere administrerende direktør Remi Barbier sammen med tidligere senior vicepræsident Lindsay Burns om at betale over 40 millioner dollars for at bilægge beskyldninger om vildledende påstande om Alzheimers behandling.

Derudover anklagede SEC Hoau-Yan Wang, en konsulent og medudvikler af simufilam, for at manipulere data fra kliniske forsøg for at få det til at se ud til, at lægemidlet forårsagede betydelige forbedringer i biomarkører.

Wang stod også over for beskyldninger om at indgive svigagtige ansøgninger om tilskud til National Institutes of Health (NIH).

Cassava understregede, at Wang ikke var involveret i fase 3-studiet, som indskrev 804 patienter fordelt på 75 steder i USA, Canada og Australien.

Den dobbeltblindede undersøgelse randomiserede deltagerne til at modtage enten 100 mg simufilam eller placebo.

Sekundære endepunkter for forsøget omfattede neuropsykiatriske symptomer og omsorgsbyrde, men hovedmålene om at forbedre kognitive og funktionelle resultater blev ikke nået.

Fremtiden usikker på grund af kraftigt aktiefald

Forsøgsfejlen og den igangværende regulatoriske undersøgelse har rejst spørgsmål om Cassavas fremtid.

Selvom aktien var steget med 17,6 % år-til-dato, understreger mandagens fald på 85 % de udfordringer, virksomheden står over for.

Da Cassava planlægger at præsentere detaljerede resultater og analysere forsøgsdataene, ser vejen frem tilsyneladende fyldt med både videnskabelige og juridiske forhindringer.

Selskabets evne til at komme sig over dette betydelige tilbageslag er endnu uvist.