Sarepta-aktien falder 37%, da FDA sætter spørgsmålstegn ved fremtiden for vigtig genterapi

Aktien i Sarepta Therapeutics faldt tæt på 37% fredag efter rapporter om, at den amerikanske Food and Drug Administration overvejer, om de skal stoppe distributionen af Elevidys, selskabets flagskibsgenterapi for Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Flytningen kommer midt i en igangværende undersøgelse af flere patientdødsfald knyttet til Sareptas genterapiprogrammer.

En kilde med kendskab til sagen fortalte CNBC, at FDA forbereder sig på at anmode Sarepta om frivilligt at suspendere forsendelser af Elevidys, selvom agenturet endnu ikke formelt har kontaktet virksomheden.

Sarepta sagde, at det ikke havde modtaget nogen direkte kommunikation fra FDA fredag.

Separat bekræftede FDA-kommissær Marty Makary over for Bloomberg News, at agenturet er ved at undersøge, om Elevidys skal forblive på markedet, hvilket skaber frygt for, at Sareptas primære kommercielle produkt kan trækkes helt tilbage.

Dødsfald genopliver langvarige sikkerhedsbekymringer

FDA's bekymringer følger to teenagedrenges død af leversvigt tidligere i år efter at have modtaget Elevidys.

En tredje patient, der var tilmeldt et fase 1-forsøg for en anden Sarepta-genterapi, døde også for nylig.

Mens terapierne er forskellige i deres mål, bruger begge den samme leveringsmekanisme, hvilket giver næring til bredere sikkerhedsproblemer.

Elevidys har været kontroversiel fra begyndelsen.

Oprindeligt givet betinget godkendelse i 2023 til DMD-patienter i alderen 4 til 5 år, der stadig kunne gå, blev godkendelsen udvidet i 2024 til at omfatte alle ambulante patienter i alderen 4 år og opefter og betinget for ikke-ambulante patienter.

Sidstnævnte beslutning tiltrak kritik, da kliniske data viste svagere evidens for effekt i denne gruppe.

Yderligere bekymringer opstod, da Elevidys ikke nåede sit primære mål i et fase 3-forsøg.

Ikke desto mindre tog den tidligere FDA-embedsmand Peter Marks parti for Sarepta og citerede sekundære fordele i forsøget for at retfærdiggøre udvidet godkendelse, et skridt, der siden er kommet under fornyet granskning.

Baird nedgraderer Sarepta-aktien; analytikere advarer om alvorlige konsekvenser, hvis Elevidys-godkendelsen tilbagekaldes

Den regulatoriske undersøgelse har givet et slag til Sarepta, som er stærkt afhængig af Elevidys for sine indtægter.

Terapien tegnede sig for mere end halvdelen af Sareptas samlede nettoproduktomsætning.

Med selskabets aktier nu faldet med mere end 87% år til dato, forbereder investorerne sig på muligheden for, at FDA kan tilbagekalde godkendelsen helt.

Analytiker Kostas Biliouris fra BMO Capital Markets bemærkede, at mens andre genterapier, såsom Novartis' Zolgensma, også har stået over for sikkerhedsproblemer, retfærdiggør den klare fordel ved Zolgensma risikoen.

"Det er derfor, dødsfald her betyder så meget i forhold til Zolgensma, for eksempel," sagde Biliouris.

Virksomheden er stoppet med at sende Elevidys til ikke-ambulante patienter, mens den vurderer alternative leveringsmetoder.

Alligevel insisterer Sarepta-ledere på, at lægemidlet kan indbringe 500 millioner dollars årligt, selvom det er begrænset til behandling af ambulante patienter.

Virksomhedens fremtid afhænger nu af FDA's beslutning. "Hvis FDA trækker Elevidys fra markedet," advarede Bilioris, "er Sarepta færdig."

"Selvom udviklingen af SRP-9004 er blevet afbrudt, mener vi, at dødsfaldet kan føre til større kontrol af SRP-9003's sikkerhedsprofil forud for dens BLA-indsendelse og kan påvirke kommerciel interesse, hvis den godkendes," sagde mæglerfirmaet William Blair.

Baird nedgraderede Sarepta Therapeutics til Neutral fra Outperform med et kursmål på $15.