Les actions de Sarepta Therapeutics plongent après des données d’essai décevantes

Les actions de Sarepta Therapeutics Inc. ont plongé de 37 % mardi après que la société de biotechnologie a annoncé des résultats d’essai décevants pour deux de ses traitements ciblant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

L’action est tombée à 15,28 $ à l’ouverture de mardi, aggravant une forte baisse de 80 % en 2025 avant la dernière vente.

La société a déclaré qu’un essai de confirmation évaluant l’efficacité de ses traitements, Amondys 45 et Vyondys 53, n’avait pas atteint de signification statistique.

L’étude a été conçue pour fournir les données supplémentaires nécessaires pour obtenir l’approbation réglementaire complète des deux médicaments, qui détiennent actuellement des approbations accélérées de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare qui affecte principalement les garçons, provoquant une faiblesse progressive du squelette et du muscle cardiaque qui s’aggrave avec l’âge.

Sarepta, un leader de longue date dans le développement de traitements contre la DMD, a attribué le résultat décevant de l’essai en partie aux interruptions de dose qui se sont produites pendant la pandémie de COVID-19.

« Il est certainement crédible que les interruptions de dose aient dilué l’ampleur de l’effet, mais il n’en reste pas moins que les résultats de cette analyse post-hoc ne sont pas non plus particulièrement convaincants », a déclaré William Pickering, analyste de Bernstein, dans une note commentant les résultats.

Inquiétudes plus larges concernant le gazoduc de Sarepta

L’échec de l’essai s’ajoute aux défis continus de Sarepta, qui fait l’objet d’un examen de plus en plus minutieux de la part des régulateurs et des investisseurs.

La société fait déjà l’objet d’une enquête de la FDA à la suite de décès liés à sa thérapie génique la plus vendue, Elevidys.

Plus tôt cette année, trois patients qui avaient reçu le traitement Elevidys seraient décédés d’une insuffisance hépatique, ce qui a déclenché un examen réglementaire et intensifié la pression sur la surveillance de la sécurité de Sarepta.

La divulgation de lundi représente un revers important pour la stratégie plus large de l’entreprise.

Des essais de confirmation comme celui mené pour Amondys 45 et Vyondys 53 sont une étape cruciale pour obtenir l’approbation complète de la FDA, validant l’innocuité et l’efficacité à long terme des médicaments qui ont été initialement autorisés dans le cadre de voies accélérées.

Sarepta a souligné que, malgré les lacunes de l’essai, il a l’intention de rencontrer la FDA pour discuter de la voie à suivre pour convertir les approbations accélérées des médicaments en approbations complètes.

La société a noté qu’elle ne s’attendait pas à ce que la FDA retire les thérapies du marché.

La maison de courtage Mizuho a fait écho à ce point de vue, en déclarant : « Nous ne prévoyons pas que la FDA retire Vyondys et Amondys du marché. »

Cependant, les analystes ont averti que le résultat pourrait encore accroître l’examen des réglementations, des payeurs et des médecins sur le portefeuille de traitements de la société.

Résultats financiers et réaction des marchés

Parallèlement à la mise à jour de l’essai, Sarepta a publié ses résultats du troisième trimestre, affichant une perte ajustée de 0,13 $ par action.

C’était plus étroit que les attentes des analystes qui tablaient sur une perte de 0,32 $ par action, selon FactSet.

Malgré une perte plus faible que prévu, la réaction du marché a été extrêmement négative.

Les derniers résultats soulignent les défis croissants auxquels Sarepta est confrontée pour maintenir la confiance des investisseurs dans un contexte d’incertitude réglementaire et de résultats cliniques mitigés.

Bien que les analystes aient noté que l’échec de l’essai n’était pas tout à fait inattendu, ils ont averti que ce revers pourrait assombrir davantage les perspectives de croissance de l’entreprise et retarder les progrès vers les approbations complètes de la FDA.

Alors que ses actions ont déjà fortement baissé pour l’année, Sarepta est maintenant confrontée à la tâche difficile de reconstruire sa crédibilité auprès des investisseurs et des régulateurs, tout en naviguant dans un environnement de plus en plus complexe pour le développement de la thérapie génique.