AVROBIO cala del 30%: ridefinisce le priorità dei programmi pipeline

AVROBIO Inc (NASDAQ: AVRO) è sceso del 30% dopo aver annunciato che stava cambiando le priorità del suo portafoglio per concentrarsi su altri programmi di pipeline in fase clinica. L'azienda prevede di depriorizzare il programma Fabry per diversi motivi, inclusi nuovi risultati clinici sui pazienti più recenti dati il candidato farmaco di fase II FAB-GT.

Questi risultati estenderebbero in modo significativo la tempistica di sviluppo del programma sulla malattia di Fabry e ambienti normativi e di mercato sempre più impegnativi per quanto riguarda la malattia di Fabry.

Dichiarazioni dei dirigenti

Il Presidente e Amministratore Delegato di AVROBIO ha dichiarato:

L'amministratore delegato ha affermato di aver reimpostato le politiche aziendali e di estendere la propria pista di cassa per rafforzare la sua capacità di mantenere la promessa dei suoi programmi di terapia genetica. L'amministratore delegato ha continuato e ha detto:

Nuove informazioni dagli studi FAB-GT di Fase II

I dati clinici dei cinque pazienti che hanno ricevuto più di recente la dose di FAB-GT mostrano modelli di attecchimento variabili. I dati di tre di questi pazienti hanno mostrato livelli basali ridotti dell'attività dell'enzima AGA (alfa-galattosidasi A) nel plasma e nei leucociti. Hanno anche mostrato una riduzione del VCN (numero di copie vettoriali) nel sangue intero.

Secondo i risultati ricevuti, l'azienda ritiene che in alcuni scenari potrebbe esserci una certa resistenza intrinseca all'attecchimento persistente legata alla fisiopatologia sottostante della malattia di Fabry che non è stata trattata.

AVROBIO ha anche esaminato i parametri di condizionamento e i fattori relativi alla procedura nel contesto della malattia di Fabry che non è stata trattata. Inoltre, i dati sulla sicurezza derivati dagli studi non hanno mostrato eventi avversi. Pertanto, l'azienda interromperà l'arruolamento per questi studi clinici e continuerà ad analizzare i pazienti a cui era stato precedentemente somministrato FAB-GT.

A partire dal terzo trimestre del 2021, la società aveva circa 201 milioni di dollari in contanti e prevede di espandere la propria pista di cassa fino al primo trimestre del 2024.