Le azioni di Sarepta Therapeutics crollano dopo i dati deludenti della sperimentazione

Le azioni di Sarepta Therapeutics Inc. sono crollate del 37% martedì dopo che la società di biotecnologie ha riportato risultati deludenti per due dei suoi trattamenti mirati alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Il titolo è sceso a 15,28 dollari all'apertura di martedì, aggravando un forte calo dell'80% nel 2025 prima dell'ultimo selloff.

L'azienda ha affermato che uno studio di conferma che ha valutato l'efficacia delle sue terapie, Amondys 45 e Vyondys 53, non è riuscito a raggiungere la significatività statistica.

Lo studio è stato progettato per fornire i dati aggiuntivi necessari per garantire la piena approvazione normativa per i due farmaci, che attualmente detengono approvazioni accelerate dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

La distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia genetica che colpisce principalmente i ragazzi, causando una progressiva debolezza del muscolo scheletrico e cardiaco che peggiora con l'età.

Sarepta, leader di lunga data nello sviluppo di trattamenti per la DMD, ha attribuito l'esito deludente dello studio in parte alle interruzioni della dose che si sono verificate durante la pandemia di COVID-19.

"È certamente credibile che le interruzioni della dose abbiano diluito la dimensione dell'effetto, ma resta il fatto che i risultati di questa analisi post-hoc non sono particolarmente convincenti", ha detto l'analista di Bernstein William Pickering, in una nota che commenta i risultati.

Preoccupazioni più ampie sull'oleodotto di Sarepta

Il processo fallito si aggiunge alle sfide in corso di Sarepta, che deve affrontare un crescente controllo da parte delle autorità di regolamentazione e degli investitori.

L'azienda è già sotto indagine da parte della FDA a seguito di decessi legati alla sua terapia genica più venduta, Elevidys.

All'inizio di quest'anno, tre pazienti che avevano ricevuto il trattamento con Elevidys sarebbero morti per insufficienza epatica, provocando una revisione normativa e intensificando la pressione sulla supervisione della sicurezza di Sarepta.

La divulgazione di lunedì rappresenta una battuta d'arresto significativa per la strategia più ampia dell'azienda.

Gli studi di conferma come quello condotto per Amondys 45 e Vyondys 53 sono un passo fondamentale per garantire la piena approvazione della FDA, convalidando la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dei farmaci che sono stati inizialmente autorizzati con percorsi accelerati.

Sarepta ha sottolineato che, nonostante le carenze della sperimentazione, intende incontrare la FDA per discutere il percorso da seguire per convertire le approvazioni accelerate dei farmaci in approvazioni complete.

L'azienda ha osservato che non si aspetta che la FDA ritiri le terapie dal mercato.

Il broker Mizuho ha fatto eco a questo punto di vista, affermando: "Non prevediamo che la FDA ritiri Vyondys e Amondys dal mercato".

Tuttavia, gli analisti hanno avvertito che il risultato potrebbe ancora aumentare il controllo normativo, dei pagatori e dei medici sul portafoglio di trattamenti dell'azienda.

Risultati finanziari e reazione del mercato

Oltre all'aggiornamento del processo, Sarepta ha riportato i risultati del terzo trimestre, registrando una perdita rettificata di 0,13 dollari per azione.

Si tratta di un dato inferiore alle aspettative degli analisti di una perdita di 0,32 dollari per azione, secondo FactSet.

Nonostante la perdita inferiore alle attese, la reazione del mercato è stata estremamente negativa.

Gli ultimi risultati sottolineano le crescenti sfide che Sarepta deve affrontare per mantenere la fiducia degli investitori in un contesto di incertezza normativa e risultati clinici contrastanti.

Sebbene gli analisti abbiano notato che il fallimento della sperimentazione non è stato del tutto inaspettato, hanno avvertito che la battuta d'arresto potrebbe offuscare ulteriormente le prospettive di crescita dell'azienda e ritardare i progressi verso la piena approvazione della FDA.

Con le sue azioni già in forte calo per l'anno, Sarepta deve ora affrontare il difficile compito di ricostruire la credibilità sia con gli investitori che con le autorità di regolamentazione, navigando in un ambiente sempre più complesso per lo sviluppo della terapia genica.