Saham Sarepta jatuh 37% apabila FDA mempersoalkan masa depan terapi gen utama

Saham Sarepta Therapeutics jatuh hampir 37% pada hari Jumaat selepas laporan muncul bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS sedang mempertimbangkan sama ada untuk menghentikan pengedaran Elevidys, terapi gen utama syarikat untuk Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Langkah itu berlaku di tengah-tengah siasatan berterusan terhadap beberapa kematian pesakit yang dikaitkan dengan program terapi gen Sarepta.

Sumber yang biasa dengan perkara itu memberitahu CNBC bahawa FDA sedang bersedia untuk meminta Sarepta secara sukarela menggantung penghantaran Elevidys, walaupun agensi itu masih belum menghubungi syarikat itu secara rasmi.

Sarepta berkata ia belum menerima sebarang komunikasi langsung daripada FDA setakat Jumaat.

Secara berasingan, Pesuruhjaya FDA Marty Makary mengesahkan kepada Bloomberg News bahawa agensi itu sedang mengkaji sama ada Elevidys harus kekal di pasaran, menimbulkan kebimbangan bahawa produk komersial utama Sarepta boleh ditarik balik sepenuhnya.

Kematian menghidupkan semula kebimbangan keselamatan yang telah lama wujud

Kebimbangan FDA berikutan kematian dua remaja lelaki akibat kegagalan hati awal tahun ini selepas menerima Elevidys.

Pesakit ketiga, yang mendaftar dalam percubaan Fasa 1 untuk terapi gen Sarepta yang berbeza, juga meninggal dunia baru-baru ini.

Walaupun terapi berbeza dalam sasaran mereka, kedua-duanya menggunakan mekanisme penghantaran yang sama, mencetuskan kebimbangan keselamatan yang lebih luas.

Elevidys telah menjadi kontroversi sejak awal.

Pada mulanya diberikan kelulusan bersyarat pada 2023 untuk pesakit DMD berumur 4 hingga 5 tahun yang masih boleh berjalan, kelulusannya telah diperluaskan pada 2024 untuk memasukkan semua pesakit ambulatori berumur 4 tahun ke atas, dan secara bersyarat untuk pesakit bukan ambulatori.

Keputusan terakhir mendapat kritikan, kerana data klinikal menunjukkan bukti keberkesanan yang lebih lemah dalam kumpulan ini.

Kebimbangan selanjutnya timbul apabila Elevidys gagal memenuhi matlamat utamanya dalam percubaan Fasa 3.

Namun begitu, bekas pegawai FDA Peter Marks memihak kepada Sarepta, memetik faedah sekunder dalam percubaan untuk mewajarkan kelulusan yang diperluaskan, satu langkah yang sejak itu berada di bawah penelitian yang diperbaharui.

Baird menurunkan penarafan saham Sarepta; penganalisis memberi amaran tentang akibat buruk jika kelulusan Elevidys dibatalkan

Siasatan kawal selia telah memberi tamparan kepada Sarepta, yang sangat bergantung kepada Elevidys untuk pendapatannya.

Terapi itu menyumbang lebih separuh daripada jumlah hasil produk bersih Sarepta.

Dengan saham syarikat kini turun lebih daripada 87% setakat ini, pelabur bersiap sedia untuk kemungkinan FDA boleh membatalkan kelulusan sama sekali.

Penganalisis Kostas Biliouris dari BMO Capital Markets menyatakan bahawa walaupun terapi gen lain, seperti Zolgensma Novartis, juga menghadapi isu keselamatan, faedah jelas Zolgensma membenarkan risiko tersebut.

"Itulah sebabnya kematian di sini sangat penting berbanding Zolgensma, sebagai contoh," kata Biliouris.

Syarikat itu telah berhenti menghantar Elevidys kepada pesakit bukan ambulatori sementara ia menilai kaedah penghantaran alternatif.

Namun, eksekutif Sarepta menegaskan ubat itu boleh membawa masuk $500 juta setiap tahun walaupun terhad kepada merawat pesakit ambulatori.

Masa depan syarikat kini bergantung pada keputusan FDA. "Jika FDA menarik Elevidys daripada pasaran," Biliouris memberi amaran, "Sarepta sudah selesai."

"Walaupun pembangunan SRP-9004 telah dihentikan, kami percaya kematian itu boleh membawa kepada penelitian yang lebih besar terhadap profil keselamatan SRP-9003 menjelang penyerahan BLAnya dan boleh menjejaskan kepentingan komersial, jika diluluskan," kata pembrokeran William Blair.

Baird menurunkan taraf Sarepta Therapeutics kepada Neutral daripada Outperform, dengan Sasaran Harga $15.