Saham Sarepta Therapeutics menjunam selepas data percubaan yang mengecewakan

Saham Sarepta Therapeutics Inc. menjunam 37% pada hari Selasa selepas syarikat bioteknologi itu melaporkan keputusan percubaan yang mengecewakan untuk dua rawatannya yang menyasarkan distrofi otot Duchenne (DMD).

Saham itu jatuh kepada $15.28 pada pembukaan Selasa, mengkompaun penurunan mendadak 80% pada 2025 sebelum penjualan terkini.

Syarikat itu mengatakan bahawa percubaan pengesahan yang menilai keberkesanan terapinya, Amondys 45 dan Vyondys 53, gagal mencapai kepentingan statistik.

Kajian ini direka untuk menyediakan data tambahan yang diperlukan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia penuh untuk kedua-dua ubat, yang kini memegang kelulusan dipercepatkan daripada Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA).

Distrofi otot Duchenne ialah gangguan genetik yang jarang berlaku yang terutamanya menjejaskan kanak-kanak lelaki, menyebabkan kelemahan rangka dan otot jantung progresif yang bertambah buruk dengan usia.

Sarepta, peneraju lama dalam membangunkan rawatan untuk DMD, mengaitkan hasil percubaan yang mengecewakan sebahagiannya dengan gangguan dos yang berlaku semasa pandemik COVID-19.

"Sudah tentu boleh dipercayai bahawa gangguan dos mencairkan saiz kesan, tetapi hakikatnya tetap bahawa hasil daripada analisis pasca-hoc ini juga tidak begitu menarik," kata penganalisis Bernstein William Pickering, dalam nota yang mengulas penemuan tersebut.

Kebimbangan yang lebih luas mengenai saluran paip Sarepta

Percubaan yang gagal itu menambah cabaran berterusan Sarepta kerana ia menghadapi penelitian yang semakin meningkat daripada pengawal selia dan pelabur.

Syarikat itu sudah pun disiasat oleh FDA berikutan kematian yang dikaitkan dengan terapi gen terlarisnya, Elevidys.

Awal tahun ini, tiga pesakit yang telah menerima rawatan Elevidys dilaporkan meninggal dunia akibat kegagalan hati, mendorong semakan kawal selia dan meningkatkan tekanan terhadap pengawasan keselamatan Sarepta.

Pendedahan pada hari Isnin mewakili kemunduran yang ketara untuk strategi syarikat yang lebih luas.

Percubaan pengesahan seperti yang dijalankan untuk Amondys 45 dan Vyondys 53 adalah langkah kritikal dalam mendapatkan kelulusan FDA penuh, mengesahkan keselamatan dan keberkesanan jangka panjang ubat yang pada mulanya dibersihkan di bawah laluan dipercepatkan.

Sarepta menekankan bahawa walaupun terdapat kekurangan percubaan, ia berhasrat untuk bertemu dengan FDA untuk membincangkan jalan ke hadapan untuk menukar kelulusan dipercepatkan ubat kepada kelulusan penuh.

Syarikat itu menyatakan bahawa ia tidak mengharapkan FDA menarik balik terapi dari pasaran.

Pembrokeran Mizuho menyuarakan pandangan itu, dengan berkata, "Kami tidak menjangkakan FDA menarik Vyondys dan Amondys dari pasaran."

Walau bagaimanapun, penganalisis memberi amaran bahawa hasilnya masih boleh meningkatkan pengawasan kawal selia, pembayar dan doktor ke atas portfolio rawatan syarikat.

Keputusan kewangan dan tindak balas pasaran

Di samping kemas kini percubaan, Sarepta melaporkan keputusan suku ketiganya, mencatatkan kerugian diselaraskan sebanyak $0.13 sesaham.

Itu lebih sempit daripada jangkaan penganalisis untuk kerugian $0.32 sesaham, menurut FactSet.

Walaupun kerugian lebih kecil daripada jangkaan, reaksi pasaran sangat negatif.

Keputusan terkini menggariskan cabaran yang semakin meningkat yang dihadapi Sarepta dalam mengekalkan keyakinan pelabur di tengah-tengah ketidaktentuan kawal selia dan hasil klinikal yang bercampur-campur.

Walaupun penganalisis menyatakan bahawa kegagalan percubaan itu tidak sepenuhnya dijangka, mereka memberi amaran bahawa kemunduran itu boleh mengaburkan lagi prospek pertumbuhan syarikat dan melambatkan kemajuan ke arah kelulusan FDA penuh.

Dengan sahamnya sudah turun mendadak untuk tahun ini, Sarepta kini menghadapi tugas sukar untuk membina semula kredibiliti dengan pelabur dan pengawal selia, sambil menavigasi persekitaran yang semakin kompleks untuk pembangunan terapi gen.