Dit is waarom Intellia Therapeutics aandelen 55% wonnen

Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ: NTLA) zei zaterdag dat haar klinische proef, waarbij Crispr technologie werd gebruikt om een genetische aandoening in het menselijk lichaam te behandelen, positieve resultaten liet zien. Het biotechbedrijf had samengewerkt met Regeneron Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: REGN) aan de studie waarbij gebruik werd gemaakt van de Nobelprijs winnende technologie.

De Intellia aandelen stegen maandagochtend met ongeveer 55%. Het aandeel opende aan het begin van het jaar op $ 135 per aandeel, tegenover een veel lagere $ 56 per aandeel. Op het moment van schrijven wordt het bedrijf met het hoofdkantoor in Cambridge gewaardeerd op $ 9,01 miljard.

Intellia's resultaten markeren een doorbraak voor genetische studies

De erfelijke ziekte die transthyretine-amyloïdose wordt genoemd en die wordt onderzocht, wordt gekenmerkt door abnormaal hoge niveaus van een schadelijk levereiwit dat zich afzet in organen en weefsels. De resultaten toonden aan dat de Crispr technologie hielp bij de behandeling van de ziekte, omdat het de niveaus van het schadelijke eiwit verminderde. Het was de eerste klinische proef waarbij Crispr technologie werd gebruikt om een genetische aandoening te behandelen.

De proef in een vroeg stadium markeert een doorbraak voor genetische studies, omdat het de hoop voedt dat de precieze bewerking van menselijk DNA (Crispr technologie) op een dag zal helpen bij het genezen van genetische aandoeningen. CEO John Leonard van Intellia Therapeutics zei voorafgaand aan de resultaten:

Intellia's NTLA-2001 therapie vertoonde geen nadelige effecten

De resultaten van de Intellia/Regeneron studie zijn dit weekend gepubliceerd in de New England Journal of Medicine. Eric Topol, geneticus en directeur van het Scripps Research Translational Institute, sprak ook zijn opwinding uit over het toekomstige potentieel van Crispr therapieën bij de behandeling van genetische aandoeningen. Hij zei:

Intellia/Regeneron noemen hun therapie NTLA-2001. Het is een behandeling met een enkele dosis die slechts enkele weken duurde om de niveaus van een schadelijk eiwit met ongeveer 96% te verminderen, volgens de resultaten van de klinische proef. Tijdens de eerste vier weken van het onderzoek werden geen bijwerkingen gemeld.

Regeneron Pharmaceuticals wisselt nu de handen uit voor $ 558 per aandeel na herstel van een dieptepunt van $ 446 per aandeel in de eerste week van maart. In termen van marktkapitalisatie is Regeneron een veel groter bedrijf dan Intellia, met een waardering van meer dan $ 59 miljard en een koers-winstverhouding van 15,79.