Outlook Therapeutics daalt met meer dan 52% nadat FDA nat AMD-medicijn afwijst

De aandelen van Outlook Therapeutics daalden donderdag scherp nadat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvraag van het bedrijf voor zijn experimentele oogmedicijn ONS-5010, een voorgestelde behandeling voor natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (natte AMD), had afgewezen.

De beslissing betekende een aanzienlijke tegenslag voor de inspanningen van het in New Jersey gevestigde bedrijf om de Amerikaanse markt voor visietherapieën te betreden.

Het aandeel stortte in de vroege handel met meer dan 52% in, na in de premarket-sessie met maar liefst 71% te zijn gedaald.

Als de verliezen de hele dag aanhouden, liggen de vooruitzichten op schema voor de sterkste eendaagse daling in meer dan negen maanden.

FDA noemt gebrek aan werkzaamheidsgegevens

Outlook maakte bekend dat de FDA een volledige antwoordbrief heeft uitgegeven, waarin staat dat de aanvraag van het bedrijf geen substantieel bewijs van effectiviteit opleverde.

Het bureau adviseerde de indiening van bevestigende klinische gegevens voordat het de goedkeuring zou heroverwegen.

Dit is de tweede keer dat de toezichthouder heeft geweigerd ONS-5010 goed te keuren.

In augustus 2023 wees de FDA de oorspronkelijke aanvraag van het bedrijf af, daarbij verwijzend naar tekortkomingen in de chemie, productie en controles, evenals de behoefte aan sterker klinisch bewijs.

Outlook diende zijn aanvraag in februari 2025 opnieuw in en de FDA accepteerde deze in april ter beoordeling met een beslissingsdeadline van 27 augustus.

Chief Executive Bob Jahr sprak zijn teleurstelling uit, maar benadrukte dat het bedrijf van plan is het bureau te ontmoeten om duidelijkheid te krijgen over de vereiste aanvullende gegevens.

"Hoewel we erg teleurgesteld zijn over deze uitkomst, zijn we van plan nauw samen te werken met de FDA om de volgende stappen te begrijpen," zei hij.

Voortdurende uitdagingen bij de goedkeuring van geneesmiddelen

De afwijzing van de FDA volgt op een reeks hindernissen voor Outlook.

Het bedrijf trok zijn aanvraag in 2022 in nadat de toezichthouder om meer informatie had gevraagd, en de opnieuw ingediende aanvraag kon vorig jaar de zorgen niet wegnemen.

Klinische gegevens hebben ook vragen opgeroepen. In de belangrijkste studie waarin ONS-5010 werd vergeleken met Roche's Lucentis, vertoonde de therapie geen gelijkwaardige prestaties na acht weken.

Dat plaatst Outlook in het nadeel ten opzichte van diepgewortelde concurrenten zoals Roche's Lucentis en Vabysmo, evenals Regeneron's Eylea, die allemaal veel worden gebruikt in de VS.

Financiële druk en Europese vooruitgang

De tegenslag komt als Outlook probeert over te stappen naar een bedrijf in de commerciële fase.

ONS-5010, in Europa op de markt gebracht onder de merknaam Lytenava, heeft al goedkeuring gekregen van de Europese Commissie en Britse toezichthouders.

Het is beschikbaar in Duitsland en het VK voor natte AMD, die wazig of verminderd centraal zicht veroorzaakt en een belangrijke oorzaak is van blindheid bij oudere volwassenen.

De omzet van $ 1,5 miljoen in het derde kwartaal kwam voornamelijk uit de vroege verkoop van Lytenava in Duitsland en het VK, wat de eerste commerciële inkomsten van het bedrijf markeerde.

Het management benadrukte dit als een belangrijke mijlpaal, ondanks de uitdagingen op het gebied van regelgeving in de VS.

Het bedrijf rapporteerde verder een nettoverlies toerekenbaar aan aandeelhouders van $ 20,2 miljoen, of $ 0,55 per aandeel, een daling ten opzichte van een verlies van $ 0,89 per aandeel een jaar eerder.

Het aangepaste nettoverlies bedroeg $ 15,8 miljoen, vergeleken met $ 19,2 miljoen in dezelfde periode vorig jaar.

Vooruitzichten

Hoewel de laatste afwijzing van de FDA twijfels oproept over de weg vooruit van ONS-5010 in de VS, rekent het bedrijf op internationale verkoop om zijn strategie te ondersteunen.

Het is van plan om verder uit te breiden op de Europese markten en tegelijkertijd duidelijkheid te zoeken over de aanvullende werkzaamheidsgegevens die nodig zijn om de Amerikaanse regelgevers tevreden te stellen.

Voor beleggers onderstrepen de laatste ontwikkelingen de risico's voor kleinere biotechbedrijven die willen concurreren op sterk gereguleerde, concurrerende markten.