Akcje Sarepty spadają o 37%, ponieważ FDA kwestionuje przyszłość kluczowej terapii genowej

Akcje Sarepta Therapeutics spadły w piątek o blisko 37% po tym, jak pojawiły się doniesienia, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków rozważa, czy wstrzymać dystrybucję Elevidys, flagowej terapii genowej firmy w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

Posunięcie to ma miejsce w trakcie trwającego śledztwa w sprawie wielu zgonów pacjentów związanych z programami terapii genowej Sarepty.

Źródło zaznajomione ze sprawą powiedziało CNBC, że FDA przygotowuje się do zwrócenia się do Sarepty o dobrowolne zawieszenie dostaw Elevidys, chociaż agencja nie skontaktowała się jeszcze formalnie z firmą.

Sarepta poinformowała, że do piątku nie otrzymała żadnej bezpośredniej komunikacji od FDA.

Oddzielnie komisarz FDA Marty Makary potwierdził Bloomberg News, że agencja analizuje, czy Elevidys powinien pozostać na rynku, co budzi obawy, że główny produkt komercyjny Sarepty może zostać całkowicie wycofany.

Zgony na nowo rozpalają długotrwałe obawy dotyczące bezpieczeństwa

Obawy FDA są następstwem śmierci dwóch nastoletnich chłopców z powodu niewydolności wątroby na początku tego roku po otrzymaniu Elevidys.

Trzeci pacjent, włączony do badania fazy 1 dla innej terapii genowej Sarepta, również zmarł niedawno.

Chociaż terapie różnią się pod względem celów, obie wykorzystują ten sam mechanizm dostarczania, co podsyca szersze obawy dotyczące bezpieczeństwa.

Elevidys od samego początku budził kontrowersje.

Początkowo udzielono warunkowego zatwierdzenia w 2023 r. dla pacjentów z DMD w wieku od 4 do 5 lat, którzy mogli nadal chodzić, jego zatwierdzenie zostało rozszerzone w 2024 r. na wszystkich pacjentów ambulatoryjnych w wieku 4 lat i starszych oraz warunkowo dla pacjentów niechodzących.

Ta ostatnia decyzja spotkała się z krytyką, ponieważ dane kliniczne wykazały słabsze dowody na skuteczność w tej grupie.

Dalsze obawy pojawiły się, gdy lek Elevidys nie osiągnął swojego głównego celu w badaniu fazy 3.

Niemniej jednak, były urzędnik FDA, Peter Marks, stanął po stronie Sarepty, powołując się na drugorzędne korzyści w badaniu, aby uzasadnić rozszerzone zatwierdzenie, posunięcie, które od tego czasu zostało ponownie poddane kontroli.

Baird obniża ocenę akcji Sarepty; Analitycy ostrzegają przed tragicznymi konsekwencjami, jeśli zatwierdzenie Elevidys zostanie cofnięte

Śledztwo regulacyjne zadało cios Sarepcie, która w dużym stopniu opiera swoje przychody na Elevidys.

Terapia stanowiła ponad połowę całkowitych przychodów netto z produktów Sarepty.

Ponieważ akcje firmy spadły o ponad 87% od początku roku, inwestorzy przygotowują się na możliwość, że FDA może całkowicie cofnąć zatwierdzenie.

Analityk Kostas Biliouris z BMO Capital Markets zauważył, że podczas gdy inne terapie genowe, takie jak Zolgensma firmy Novartis, również napotkały problemy związane z bezpieczeństwem, wyraźne korzyści płynące z Zolgensmy uzasadniają ryzyko.

"To dlatego zgony tutaj mają tak duże znaczenie w porównaniu na przykład z Zolgensmą" – powiedział Biliouris.

Firma zaprzestała wysyłania leku Elevidys do pacjentów niechodzących, ponieważ ocenia alternatywne metody podawania.

Mimo to kierownictwo Sarepty upiera się, że lek może przynieść 500 milionów dolarów rocznie, nawet jeśli ograniczy się do leczenia pacjentów ambulatoryjnych.

Przyszłość firmy zależy teraz od decyzji FDA. "Jeśli FDA wycofa Elevidys z rynku", ostrzegł Biliouris, "Sarepta będzie skończona".

"Chociaż rozwój SRP-9004 został przerwany, uważamy, że śmierć może doprowadzić do dokładniejszej kontroli profilu bezpieczeństwa SRP-9003 przed jego złożeniem BLA i może wpłynąć na zainteresowanie komercyjne, jeśli zostanie zatwierdzony" – powiedział broker William Blair.

Baird obniżył rekomendację dla Sarepta Therapeutics do neutralnej z "przewyższaj", z ceną docelową 15 USD.