AVROBIO minskade med 30% eftersom det omprioriterar pipelineprogram

AVROBIO Inc (NASDAQ: AVRO) sjönkmed 30% efter att ha meddelat att de ändrar sina portföljprioriteringar för att koncentrera sig på andra pipelineprogram i kliniskt skede. Företaget planerar att nedprioritera Fabry-programmet på grund av flera skäl, inklusive nya kliniska fynd från de senaste patienterna som fått Fas II FAB-GT-läkemedelskandidaten.

Dessa fynd skulle avsevärt förlänga Fabrys sjukdomsprograms utvecklingstidslinje och alltmer utmanande regulatoriska och marknadsmiljöer angående Fabrys sjukdom.

Vad har högsta ledningen att säga?

AVROBIOs president och verkställande direktör sa:

VD:n hävdade att de har återställt sina företagspolicyer och kommer att förlänga sin kontantbana för att stärka dess förmåga att leverera på löftet om sina genbaserade terapiprogram. VD fortsatte och sa:

Ny information från Fas II FAB-GT-studier

De kliniska data från de fem patienter som senast fick FAB-GT-dosen visar varierande transplantationsmönster. Data från tre av dessa patienter visade minskade baslinjenivåer i AGA (alfa-galaktosidas A) enzymaktivitet i plasma och leukocyter. De visade också minskat VCN (vektorkopietal) i helblod.

Enligt de resultat det har mottagit tror företaget att det i vissa scenarier kan finnas viss inneboende resistens mot ihållande engraftment kopplat till den underliggande patofysiologin av Fabrys sjukdom som har lämnats obehandlad.

AVROBIO har också undersökt konditioneringsparametrar och procedurrelaterade faktorer i samband med Fabrys sjukdom som har lämnats obehandlad. Dessutom visade säkerhetsdata från prövningarna inga biverkningar. Därför kommer företaget att stoppa inskrivningen till dessa kliniska prövningar och fortsätta att analysera de patienter som tidigare doserats med FAB-GT.

Från och med tredje kvartalet 2021 hade företaget cirka 201 miljoner dollar i kontanter, och det planerar att utöka sin kassabana fram till första kvartalet 2024.