Abeona Therapeutics (ABEO)

Das wichtigste kommerzielle Produkt ist ZEVASKYN, auch bekannt als Prademagene Zamikeracel, eine autologe zellbasierte Gentherapie für die rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa. RDEB ist eine seltene erbliche Hauterkrankung, die durch Mutationen verursacht wird, welche Kollagen Typ VII betreffen, wodurch Patienten zu schwerer Blasenbildung, chronischen Wunden, Narbenbildung, Schmerzen und einem erhöhten Infektionsrisiko neigen. ZEVASKYN verwendet körpereigene Zellen des Patienten, die genetisch verändert und anschließend als bioengineerte Hauttransplantate zurückgegeben werden, um mit der Erkrankung verbundene Wunden zu behandeln.

Über die kommerzielle Arbeit bei RDEB hinaus verfügt Abeona über ein Entwicklungsportfolio, das AAV-basierte Gentherapie-Kandidaten für ophthalmologische Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf umfasst. AAV-Vektoren werden in der genetischen Medizin breit eingesetzt, da sie therapeutisches genetisches Material in Zielgewebe einbringen können, darunter auch ins Auge, wo eine lokale Verabreichung möglich sein kann.

Als börsennotiertes Biotechnologieunternehmen wird Abeonas Geschäft von der Umsetzung in der Herstellung, regulatorischen Anforderungen, dem Patientenzugang und der Akzeptanz durch spezialisierte Behandlungszentren geprägt. Die Position des Unternehmens ist dadurch besonders, dass es Expertise in der Gentherapie seltener Erkrankungen mit einem Produkt für eine der schwersten genetischen dermatologischen Erkrankungen verbindet und zugleich weitere Pipeline-Chancen bei erblichen Augenerkrankungen verfolgt.