Arrowhead Research (ARWR)

Die Forschung von Arrowhead erstreckt sich über mehrere therapeutische Bereiche, darunter kardiometabolische Erkrankungen, Lebererkrankungen, Lungenerkrankungen, Muskelerkrankungen, Störungen des zentralen Nervensystems und komplementvermittelte Erkrankungen. Viele seiner Programme richten sich auf genetisch beeinflusste Erkrankungen oder Krankheiten, bei denen ein klar definierter Protein-Target mit den Behandlungsergebnissen von Patienten in Verbindung gebracht werden kann. Die Pipeline des Unternehmens umfasste Kandidaten für Cholesterin- und Triglyzeridstörungen, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, hepatitisbezogene Erkrankungen sowie weitere seltene oder schwere Krankheiten.

Ein zentraler Bestandteil der Strategie von Arrowhead ist die Targeted RNAi Molecule-Plattform, kurz TRiM, die die Verabreichung von RNAi-Therapeutika in Gewebe wie die Leber und darüber hinaus verbessern soll. Das Unternehmen entwickelt einige Wirkstoffkandidaten eigenständig und nutzt zudem Kooperationen mit größeren Pharmakonzernen, um ausgewählte Programme voranzubringen.

Als Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium hängen die Aussichten von Arrowhead von Studiendaten, regulatorischer Prüfung, der Umsetzung in der Herstellung und wettbewerblichen Entwicklungen in der RNA-basierten Medizin ab. Das Unterscheidungsmerkmal des Unternehmens ist der breite Einsatz der RNAi-Technologie, um Krankheiten auf Ebene der genetischen Botschaft anzugehen und die Produktion schädlicher Proteine zu stoppen, anstatt nur nachgelagerte Symptome zu behandeln.