PepGen (PEPG)

Die Kerntechnologie von PepGen ist die Plattform Enhanced Delivery Oligonucleotide, kurz EDO. Die Plattform verbindet therapeutische Oligonukleotide mit firmeneigenen zellpenetrierenden Peptiden, die darauf ausgelegt sind, die Verabreichung in schwer erreichbare Gewebe zu verbessern. Die Forschung des Unternehmens legt den Schwerpunkt auf die Aufnahme in Skelett-, Herz- und glatte Muskulatur sowie auf eine potenzielle Verabreichung in das zentrale Nervensystem. Diese Herausforderung bei der Verabreichung ist eine wesentliche Einschränkung vieler genetischer Arzneimittel und macht die Plattform von PepGen zum zentralen Unterscheidungsmerkmal seiner Strategie.

Die Pipeline umfasst PGN-EDO51, einen Kandidaten für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, deren Mutationen möglicherweise für Exon-51-Skipping geeignet sind. Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, fortschreitende muskelschwächende Erkrankung, die typischerweise im Kindesalter beginnt und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten bietet. PepGen entwickelt zudem PGN-EDODM1 für myotone Dystrophie Typ 1, eine genetische Erkrankung, die Skelettmuskulatur, das Herz und andere Systeme betreffen kann. Weitere Programme zielen auf andere schwere erbliche Erkrankungen ab.

Als Biotechnologieunternehmen ohne breites kommerzielles Produktportfolio ist der Wert von PepGen eng an den Fortschritt klinischer Studien, Sicherheitsdaten, regulatorische Interaktionen und das Potenzial seiner Plattform zur Unterstützung mehrerer Arzneimittel gekoppelt. Investoren beurteilen das Unternehmen in der Regel im Kontext der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, bei der wissenschaftliche Validierung, Patientenselektion und die Umsetzung in der Herstellung entscheidend sind.